Jeudi, après un examen de plusieurs mois et une campagne de pression de la part des groupes de défense des patients, les Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) ont déclaré qu'ils ne paieraient l'Aduhelm de Biogen Inc, et d'autres médicaments qui fonctionnent de manière similaire, que pour les patients inscrits dans des études cliniques valides, à moins que les traitements ne démontrent clairement un bénéfice pour le patient.
Medicare couvre près de 64 millions d'Américains âgés de 65 ans et plus, de sorte que la décision de couverture pourrait affecter 85% des personnes qui pourraient autrement utiliser les médicaments pour la condition liée à l'âge.
Le lecanemab d'Eisai et le donanemab de Lilly, comme l'Aduhelm, sont des anticorps monoclonaux conçus pour éliminer la bêta-amyloïde, un type de fragment de protéine qui s'accumule dans le cerveau des patients atteints de la maladie d'Alzheimer. Les deux fabricants de médicaments ont déclaré qu'ils s'attendaient à ce que les résultats des prochains essais de phase III finissent par valider les données des stades antérieurs en cours d'examen par la Food and Drug Administration américaine.
Un quatrième anticorps ciblant les plaques, le gantenerumab, est en phase finale de développement chez Roche Holding AG, qui ne demande pas d'examen accéléré par la FDA.
En juin, la FDA a autorisé l'Aduhelm de Biogen - le premier médicament de cette classe et le premier traitement de la maladie d'Alzheimer approuvé aux États-Unis depuis 20 ans - dans le cadre de la procédure accélérée de l'agence, en se basant sur la capacité du médicament à éliminer les plaques, plutôt que sur la preuve qu'il ralentit le déclin cognitif des patients atteints de la maladie d'Alzheimer.
Medicare, cependant, a décidé de n'autoriser le remboursement standard que pour les médicaments contre la maladie d'Alzheimer approuvés selon la procédure traditionnelle de la FDA, sur la base d'une "mesure directe du bénéfice clinique".
Eisai, qui est en partenariat avec Biogen, a déclaré qu'il a pour objectif de compléter une demande de roulement de la FDA pour lecanemab, dans le cadre de la voie accélérée, d'ici le milieu de l'année. Le fabricant japonais de médicaments a déclaré qu'il attendait également les résultats de son essai de phase III sur 1 800 patients cet automne.
Si ces résultats sont positifs, Eisai a déclaré qu'il pense que cette vaste étude pourrait répondre aux critères de "haut niveau de preuve" fixés par Medicare dans sa décision de couverture.
L'étude est conçue pour montrer que le lécanemab peut ralentir d'au moins 25% le rythme du déclin cognitif et fonctionnel.
"C'est un médicament qui modifie la maladie", a déclaré Ivan Cheung, président d'Eisai aux États-Unis, lors d'une récente interview avec Reuters. "Vous vous attendez à voir une séparation entre les groupes traités et non traités qui s'améliore avec le temps."
Roche prévoit également de communiquer les résultats de l'essai de phase III pour le gantenerumab plus tard cette année.
Lilly, dans un communiqué, a déclaré qu'elle avait l'intention de compléter cette année sa demande actuelle et continue d'approbation accélérée du donanemab par la FDA. Elle ne prévoit pas d'avoir les résultats d'un essai de phase III du médicament avant la mi-2023.
La société basée à Indianapolis a déclaré qu'elle pense que les restrictions de couverture Medicare sont "inutiles, restrictives et inappropriées" pour les médicaments approuvés par la FDA.
L'idée que l'élimination des plaques amyloïdes est raisonnablement susceptible de ralentir le déclin cognitif et fonctionnel chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer précoce est connue sous le nom d'"hypothèse amyloïde", une théorie qui a conduit à une longue histoire de médicaments qui ont essayé et échoué à éliminer les fléaux ou à aider les patients.
Greg Rippon, responsable médical pour les neurosciences et la maladie d'Alzheimer au sein de l'unité Genentech de Roche, a expliqué lors d'une récente interview que cette théorie est soutenue par l'analyse des formes héréditaires de la maladie d'Alzheimer, qui sont toutes causées par des mutations dans le traitement de l'amyloïde.
Il a ajouté que des études plus récentes ont montré que l'accumulation d'amyloïde est un précurseur d'autres dysfonctionnements cérébraux qui accélèrent la neurodégénérescence chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer.
"Évidemment, cela se résume aux données cliniques et à la démonstration de ce bénéfice clinique et c'est là que se concentre une grande partie du scepticisme", a déclaré Rippon. (Reportage de Deena Beasley ; édition de Bill Berkrot)
