Abeona Therapeutics : annonce ses résultats financiers et faits saillants du premier trimestre de l'exercice 2018

Conférence téléphonique pour les investisseurs le lundi 14 mai à 10 h 00, heure de l'Est

NEW YORK et CLEVELAND, le 11 mai 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), société biopharmaceutique de stade clinique de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital, a annoncé aujourd'hui ses résultats financiers pour le premier trimestre de 2018. La Société tiendra une conférence téléphonique pour informer les investisseurs sur les récents développements cliniques et les résultats financiers trimestriels le lundi 14 mai à 10 h 00 (heure de l'Est). Les parties intéressées sont invitées à participer à la conférence en composant le 877-407-9210 (appels nationaux sans frais) ou le 201-689-8049 (appels internationaux) ou via la diffusion sur le Web sur http://www.investorcalendar.com/event/29196.

« Abeona a réalisé des progrès considérables dans différents domaines, y compris diverses réalisations réglementaires, des inscriptions supplémentaires dans notre essai MPS IIIA, et la présentation de résultats initiaux encourageants pour notre essai MPS IIIB », commente Carsten Thiel, Ph.D., PDG d'Abeona. « Notamment, nos deux principaux programmes cliniques, EB-101 et ABO-102, ont récemment reçu la désignation RMAT de la FDA, soutenant les solides preuves de sécurité et de potentialité biologique de ces programmes, et leur potentiel pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits pour les patients atteints de RDEB et MPS IIIA ».

Résultats financiers du 1^er trimestre :

- Situation de trésorerie : au 31 mars 2018, la trésorerie et les équivalents de trésorerie s'établissaient à 132 millions de dollars, au lieu de 137,8 millions de dollars au 31 décembre 2017.
- Chiffre d'affaires : le chiffre d'affaires s'élève à 2,6 millions de dollars au premier trimestre 2018 au lieu de 186 mille de dollars au premier trimestre 2017. La majeure partie des revenus trimestriels accrus provient de la reconnaissance des subventions de la Fondation annoncées au 4^e trimestre 2017. Une partie des subventions a été reçue au 4^e trimestre 2017 et au 1^er trimestre 2018, et le montant comptabilisé est apparié aux dépenses correspondantes pour la fabrication de médicaments mais aussi l'état de préparation clinique. Les revenus supplémentaires comprennent les redevances provenant des produits commercialisés, en particulier MuGard. Au cours du trimestre, Abeona a adopté l'ASC 606 relative à la constatation des produits, et par conséquent il n'y aura plus de comptabilisation de produits différés liés aux paiements initiaux découlant de contrats de licence antérieurs.
- Perte par action : la perte par action s'est établie à 0,18 dollar pour le premier trimestre 2018, au lieu d'une perte par action de 0,13 dollar pour la période correspondante 2017.

Récents faits saillants d'Abeona :

Le 23 avril 2018 : annonce indiquant que la FDA accorde la désignation RMAT à la Thérapie génique ABO-102 dans le MPS IIIA
Le 20 avril 2018 : annonce indiquant que l'EMA a accordé la désignation de Médicament orphelin dans l'Union européenne pour le programme de thérapie génique ABO-202 dans le syndrome de Batten Steinert
Le 2 avril 2018 : annonce de la nomination de Carsten Thiel, Ph.D., au poste de PDG
Le 15 mars 2018 : annonce indiquant que la FDA accorde la désignation de Maladie pédiatrique rare pour le programme de thérapie génique ABO-202 dans la maladie CLN1
Le 12 février 2018 : annonce indiquant que la FDA a accordé la désignation de Médicament orphelin pour le programme de thérapie génique ABO-202 dans le syndrome de Batten Steinert infantile
Le 8 février 2018 : données de première ligne rapportées de l'essai de thérapie génique de Phase 1/2 dans MPS IIIA
- Les résultats ABO-102 présentés lors du « WORLDSymposium for Lysosomal Diseases » ont montré une réduction significative de la pathologie sous-jacente, en fonction du temps et de la dose, y compris une diminution du CSF et des GAG dans l'urine (fragments HS) et une diminution des volumes hépatiques
- Preuve du bénéfice cognitif à six mois après le traitement dans la Cohorte 2 et à un an dans la Cohorte 1
- L'entreprise obtient une marge de tolérance de la FDA pour abaisser l'âge d'inscription à six mois
Le 7 février 2018 : rapport sur les signes initiaux d'innocuité et de potentialité biologique dans un essai clinique de thérapie génique MPS IIIB
- ABO-101 est bien toléré et démontre des signes précoces de potentialité biologique avec des réductions significatives spécifiques du sulfate d'héparane (HS) dans le liquide céphalo-rachidien, l'urine et le plasma et une augmentation de plus de 300 fois de l'activité enzymatique NAGLU chez le premier sujet à 30 jours post-injection
Le 29 janvier 2018 : annonce indiquant que la FDA a accordé la désignation de Thérapie avancée en médecine régénérative (« Regenerative Medicine Advanced Therapy ») pour la thérapie génique EB-101 dans l'épidermolyse bulleuse (« Epidermolysis Bullosa »)

« 2018 continue d'être une année d'exécution pour Abeona. Avec le leadership élargi, nous attendons un certain nombre d'évènements importants dans l'année, y compris le début de notre essai pivot de Phase 3 dans l'EB, l'achèvement de l'inscription à notre essai Phase 1/2 dans MPS IIIA, et des avancées significatives sur notre unité de production interne conforme aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) », a déclaré Steven H. Rouhandeh, Président exécutif d'Abeona. « Avec l'équipe concentrant ses efforts et menant la charge sur le développement clinique, nous sommes impatients de poursuivre notre dialogue avec les organismes de réglementation et de faire progresser nos thérapies géniques pour les patients atteints de maladies rares ».

À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement des maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital. Les principaux programmes d'Abeona comprennent EB-101 (greffes de peau corrigées génétiquement) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie CLN3, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie CLN1, EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 utilisant une nouvelle approche d'édition génique basée sur CRISPR / Cas9 pour la thérapie génique relative aux hémopathies rares. En outre, Abeona développe une plateforme vectorielle exclusive, AIM(TM), pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour de plus amples informations, consulter www.abeonatherapeutics.com.

Relations investisseurs :
Christine Silverstein
Vice-présidente senior, Finance et Relations avec les investisseurs 
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com 

Contact presse :
Lynn Granito
Berry & Company - Relations publiques
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com 

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations comprennent, sans s'y limiter, des déclarations sur notre capacité à développer nos produits et technologies ; nos plans pour le développement continu et l'internationalisation de nos programmes cliniques ; notre attente de commencer notre essai pivot de Phase 3 dans l'EB ; que les patients continueront à être identifiés, inscrits, traités et surveillés dans le cadre de l'essai clinique EB-101, mais aussi que les études continueront à indiquer que l'EB-101 est bien toléré et peut offrir des améliorations significatives dans la cicatrisation des plaies ; l'achèvement de l'inscription à notre essai de Phase 1/2 dans le cadre du MPS IIIA ; nous avons récemment lancé l'inscription à notre programme MPS IIIB ; notre attente que nous continuerons à faire progresser notre thérapie génique pour les patients MPS IIIA ; et notre objectif de réaliser des progrès significatifs sur notre unité de fabrication BPF interne. Ces déclarations sont assujetties à de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la possibilité d'obtenir des licences pour toute technologie qui pourrait être nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité de réaliser ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale ; notre conviction que les signes initiaux de potentialité biologique et de l'activité clinique qui suggèrent qu'ABO-102 a atteint avec succès les tissus cibles à travers le corps, y compris le système nerveux central et les réductions accrues de CNS GAG soutiennent notre approche pour l'administration intraveineuse pour les sujets atteints de syndromes de Sanfilippo, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques décrits en détail dans les rapports annuels de la Société sur formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans le présent communiqué ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date du présent communiqué, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autrement.