Amicus Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a prolongé de 90 jours la période d'examen de la demande de licence biologique (BLA) pour la cipaglucosidase alfa et de la demande de nouveau médicament (NDA) pour le miglustat, les deux composants de l'AT-GAA. Les dates d'action PDUFA révisées pour le miglustat et la cipaglucosidase alfa sont respectivement le 29 août 2022 et le 29 octobre 2022. La société continue de s'attendre à ce que la FDA approuve les demandes ensemble.

La FDA a prolongé les dates de la PDUFA afin de disposer de plus de temps pour examiner les informations soumises par la société dans le cadre de ses examens en cours. L'extension du délai d'examen n'était pas liée à des demandes de données cliniques supplémentaires. La société s'attend également à ce que le délai supplémentaire permette de terminer les inspections nécessaires à l'approbation préalable de la licence sur le site de fabrication de WuXi Biologics en Chine.

Auparavant, la FDA a accordé la désignation Breakthrough Therapy à l'AT-GAA pour le traitement de la maladie de Pompe à déclenchement tardif sur la base des résultats d'efficacité clinique de l'étude clinique de phase 1/2. Dans l'Union européenne, les demandes d'autorisation de mise sur le marché ont été validées au quatrième trimestre 2021 et l'avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) est attendu fin 2022. L'AT-GAA est un traitement expérimental à deux composants qui consiste en la cipaglucosidase alfa (ATB200), une enzyme humaine recombinante unique d'alpha-glucosidase acide (rhGAA) avec des structures glucidiques optimisées, en particulier des glycanes de mannose-6 phosphate bis-phosphorylés (bis-M6P), pour améliorer l'absorption dans les cellules, administrée conjointement avec le miglustat (AT2221), un stabilisateur de la cipaglucosidase alfa.

Dans les études précliniques, l'AT-GAA a été associé à une augmentation des niveaux de la forme lysosomale mature de la GAA et à une réduction des niveaux de glycogène dans le muscle, à une atténuation du défaut autophagique et à une amélioration de la force musculaire. En outre, Amicus recrute une étude ouverte, non contrôlée et multicentrique pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité, l'efficacité et la pharmacodynamique de l'AT-GAA chez des patients pédiatriques âgés de 0 à 18 ans atteints de LOPD (ATB200-04). De plus amples informations, y compris une liste des sites participants, sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov : NCT03911505.