La demande complémentaire de licence de produit biologique (sBLA) d'AstraZeneca pour Imfinzi (durvalumab), en association avec une chimiothérapie standard, a été acceptée et bénéficie d'une revue prioritaire aux États-Unis pour les patients atteints d'un cancer des voies biliaires (CTB) localement avancé ou métastatique. La Food and Drug Administration (FDA) accorde une revue prioritaire aux demandes de médicaments qui, s'ils sont approuvés, proposeraient des améliorations significatives par rapport aux options disponibles en démontrant des améliorations de sécurité ou d'efficacité, en prévenant des conditions graves ou en améliorant l'observance du patient. La date de la Prescription Drug User Fee Act, la date d'action de la FDA pour leur décision réglementaire, est au cours du troisième trimestre de 2022.

Le CTB est un groupe de cancers rares et agressifs qui se produisent dans les voies biliaires et la vésicule biliaire. Chaque année, environ 23 000 personnes aux États-Unis reçoivent un diagnostic de CTB.2 Ces patients ont un mauvais pronostic, environ 5 à 15 % des patients atteints de CTB survivant à cinq ans. Le sBLA était basé sur les résultats d'une analyse intermédiaire de l'essai de phase III TOPAZ-1 présentés lors du symposium 2022 de l'American Society of Clinical Oncology Gastrointestinal Cancers (ASCO GI).

Les données ont montré que l'association Imfinzi plus chimiothérapie (gemcitabine plus cisplatine) réduisait le risque de décès de 20 % par rapport à la chimiothérapie seule (sur la base d'un rapport de risque [RR] de 0,80 ; intervalle de confiance [IC] à 95 %, 0,66-0,97 ; p bilatéral=0,021). On estime qu'un patient sur quatre (25 %) traité par Imfinzi plus chimiothérapie était en vie à deux ans, contre un sur dix (10 %) traité par chimiothérapie seule. Les résultats ont également montré une réduction statistiquement significative de 25 % du risque de progression de la maladie ou de décès avec Imfinzi plus la chimiothérapie (HR, 0,75 ; IC à 95 %, 0,64-0,89 ; p bilatéral=0,001).

L'association Imfinzi a été généralement bien tolérée et n'a pas augmenté le taux d'abandon pour cause d'effets indésirables par rapport à la chimiothérapie seule.