Baudax Bio, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à son principal candidat clinique TI-168 pour le traitement de l'hémophilie A avec inhibiteurs. TI-168 est la thérapie Treg de nouvelle génération de la société, spécifique au FVIII, conçue pour traiter de manière fiable et efficace les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du FVIII. L'Office of Orphan Products Development de la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments développés pour traiter, diagnostiquer ou prévenir une maladie ou un état rare affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

La désignation de médicament orphelin est conçue pour fournir aux développeurs de médicaments divers avantages pour soutenir le développement de nouveaux médicaments, y compris la possibilité d'une exclusivité commerciale pendant sept ans après l'approbation de la FDA, l'éligibilité à des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, l'exonération des frais de demande, la réduction des frais annuels de produit, l'assistance au protocole clinique et la qualification potentielle pour les programmes de développement accéléré.