BioMarin Pharmaceutical Inc. a annoncé une mise à jour de l'état d'avancement de sa demande de licence biologique (BLA) pour la thérapie génique AAV valoctocogene roxaparvovec destinée aux adultes atteints d'hémophilie A sévère, actuellement en cours d'examen par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Dans le cadre de l'examen de la BLA, la FDA a programmé son inspection de pré-licence (PLI) de l'usine de fabrication de thérapie génique de BioMarin, située à Novato, CA. Comme prévu, la FDA a également demandé que la société soumette les résultats de la prochaine analyse des données sur trois ans de l'étude GENEr8-1 de phase 3 en cours. Bien que la FDA n'ait pas communiqué de changement à la date d'action cible PDUFA actuelle du 31 mars 2023, l'Agence a déclaré que la soumission de ces résultats pourrait être qualifiée de modification majeure, ce qui prolongerait la date d'action de 3 mois. La FDA évaluera les données supplémentaires avant de prendre cette décision.

Le 12 octobre 2022, la FDA a accepté la resoumission par la société de la BLA pour valoctocogene roxaparvovec. Auparavant, la FDA a communiqué son intention de tenir une réunion du comité consultatif à une date qui reste à confirmer selon leur pratique habituelle de notification dans le Federal Register. En fonction de la date de cette réunion, BioMarin espère avoir l'occasion de discuter avec le comité consultatif de l'analyse des données sur 3 ans récemment demandée.