Catalyst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé le lancement commercial aux États-Unis d'AGAMREE® (vamorolone), suspension orale à 40 mg/ml, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne ("DMD") chez les patients âgés de deux ans et plus. Suite à l'approbation de la Food and Drug Administration ("FDA") le 26 octobre 2023, AGAMREE est désormais disponible sur ordonnance et délivré dans tous les États-Unis par un réseau de pharmacies spécialisées. Le programme d'assistance aux patients Catalyst Pathways® pour AGAMREE® est un programme complet de soutien aux patients qui comprend une équipe d'assistance dédiée et personnalisée qui aide les familles tout au long du parcours de traitement d'AGAMREE pour les patients éligibles.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la forme la plus courante de dystrophie musculaire, est une maladie neuromusculaire rare et potentiellement mortelle, caractérisée par un dysfonctionnement musculaire progressif, conduisant à terme à la perte de la mobilité, à l'insuffisance respiratoire et à la mort. Le traitement standard actuel de la DMD fait appel aux corticostéroïdes, qui s'accompagnent souvent d'effets secondaires importants. On estime qu'entre 11 000 et 13 000 patients sont atteints de DMD aux États-Unis et qu'environ 70 % d'entre eux reçoivent actuellement un traitement à base de corticostéroïdes.

Les stéroïdes devraient rester l'épine dorsale du traitement des patients atteints de DMD et être administrés en même temps que d'autres thérapies. L'approbation d'AGAMREE® par la FDA repose sur les données de l'étude pivot de phase 2b VISION-DMD, complétées par des informations de sécurité recueillies dans le cadre de trois études ouvertes, y compris des études d'extension. Dans ces études, AGAMREE a été administré à des doses allant de 2 à 6 mg/kg/jour, pendant une période allant jusqu'à 48 mois.

Comparé aux corticostéroïdes standards actuels, ce nouveau traitement corticostéroïde a montré une efficacité comparable, avec des données suggérant une réduction des effets indésirables, notamment liés à la santé osseuse, à la trajectoire de croissance et à l'amélioration du comportement.