Crinetics Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les résultats positifs de PATHFNDR-2, la deuxième des deux études de phase 3 évaluant l'efficacité et la sécurité de la paltusotine expérimentale administrée par voie orale une fois par jour pour le traitement de l'acromégalie. PATHFNDR-2 (NCT05192382) était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 24 semaines, suivie d'une étude optionnelle de prolongation ouverte, évaluant la paltusotine chez 111 participants atteints d'acromégalie et ne recevant pas de traitement pharmacologique. L'étude a atteint la signification statistique (p < 0,0001) pour le critère d'évaluation principal, basé sur la proportion de participants prenant la paltusotine (56 %) qui ont atteint un niveau de facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) = 1,0 fois la limite supérieure de la normale (xULN) par rapport à ceux qui prenaient le placebo (5 %).

Tous les critères d'évaluation secondaires ont également été statistiquement significatifs : Dans l'étude PATHFNDR-2, la paltusotine a été généralement bien tolérée et aucun événement indésirable grave n'a été rapporté chez les participants traités avec la paltusotine. La fréquence des participants ayant présenté au moins un effet indésirable émergeant du traitement (TEAE) était comparable dans le groupe traité par la paltusotine et dans le groupe placebo. Les effets indésirables les plus fréquemment signalés chez les participants traités à la paltusotine étaient les suivants : diarrhée, céphalées, arthralgies et douleurs abdominales.

La fréquence des effets indésirables considérés comme liés à l'acromégalie était nettement plus faible chez les participants traités à la paltusotine que chez les participants traités au placebo.