La FDA a approuvé la demande d'Infant Bacterial Therapeutics pour une désignation de nouveau médicament orphelin. S'appuyant sur l'expertise unique d'Infant Bacterial Therapeutics AB (IBT) dans le développement de solutions de traitement pour les enfants prématurés, IBT est à un stade précoce de l'étude des possibilités de développement d'un médicament pour prévenir la rétinopathie des prématurés, une condition croissante et grave qui conduit souvent à la cécité chez les bébés nés prématurément. La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au produit d'IBT le 20 septembre.

La rétinopathie des prématurés touche 50 à 70 % des enfants prématurés pesant moins de 1 500 grammes à la naissance, entraînant dans plusieurs cas la cécité légale des patients. Les traitements actuels ne répondent pas suffisamment au besoin médical, les cas graves ayant augmenté de manière significative, passant de 1,7 à 14,8 pour 1 000 prématurés entre les années 1990 et 2011. Les médicaments orphelins sont des médicaments ou des produits biologiques destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies ou de troubles rares touchant moins de 200 000 patients par an aux États-Unis.

Une désignation de médicament orphelin permet à l'entreprise qui en fait la demande de bénéficier de certains avantages de la part du gouvernement américain, tels que des réductions fiscales et une exclusivité commerciale à long terme, en échange du développement du médicament. L'autorisation ne modifie pas les exigences et les processus réglementaires standard pour obtenir l'autorisation de commercialisation d'un produit. Par conséquent, tous les aspects du développement doivent être étudiés, y compris la documentation sur la sécurité et l'efficacité cliniques requise pour une autorisation de mise sur le marché.

Le candidat médicament est un dipeptide développé sous la direction du Dr Josef Neu, professeur à l'université de Floride, département de pédiatrie, division de néonatologie et du Dr Maria Grant, professeur à l'université de Floride, département d'endocrinologie, diabète et métabolisme.