KalVista Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les résultats positifs de l'essai clinique de phase 3 KONFIDENT démontrant l'efficacité statistiquement et cliniquement significative du sebetralstat en tant que traitement oral à la demande de l'angioedème héréditaire (AOH). KONFIDENT est l'essai le plus vaste et le plus représentatif jamais réalisé dans le domaine de l'AOH. Il a inclus des adolescents, des patients utilisant une prophylaxie à long terme et toutes les sévérités et localisations des crises. L'essai clinique a satisfait à tous les critères d'évaluation primaires et secondaires clés et a démontré un profil de sécurité favorable.

Les crises d'AOH traitées avec 300 mg et 600 mg de sébétralstat ont atteint le critère principal de début de soulagement des symptômes significativement plus rapidement que le placebo (p < 0,0001 pour 300 mg, p = 0,0013 pour 600 mg). Le délai médian avant le début du soulagement des symptômes était de 1,61 heure avec le sebetralstat 300 mg (IC 1,28, 2,27), de 1,79 heure avec le sebetralstat 600 mg (IC 1,33, 2,27) et de 6,72 heures avec le placebo (IC 2,33, >12). Conformément aux études précédentes, le sebetralstat a été bien toléré, avec un profil d'innocuité similaire à celui du placebo.

Aucun patient ne s'est retiré de l'étude en raison d'un événement indésirable et aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été observé. Les taux d'événements indésirables liés au traitement étaient de 2,3 % pour la dose de 300 mg de sebetralstat, de 2,2 % pour la dose de 600 mg de sebetralstat et de 4,8 % pour le placebo. Les critères d'évaluation primaires et les principaux critères d'évaluation secondaires ont été analysés selon une séquence hiérarchique fixe et ajustée en fonction de la multiplicité.

Les principaux critères d'évaluation secondaires ont montré que Les crises traitées par 300 mg ou 600 mg de sebetralstat ont connu une réduction de la sévérité des crises significativement plus rapide que le placebo (p=0,0036 pour 300 mg et p=0,0032 pour 600 mg) ; Les crises traitées par 300 mg ou 600 mg de sebetralstat ont connu une résolution complète des crises significativement plus rapide que le placebo (p=0,0022 pour 300 mg et p < 0,0001 pour 600 mg).