KalVista Pharmaceuticals, Inc. a fourni des informations actualisées sur les essais cliniques et la réglementation concernant son programme phare, le sebetralstat, en cours de développement en tant que thérapie orale potentielle à la demande pour l'angio-œdème héréditaire (AOH). Mises à jour sur les essais cliniques et la réglementation : KalVista a atteint le nombre cible d'attaques en cours de traitement requis pour terminer l'essai de phase 3 KONFIDENT. L'essai est une étude croisée dans laquelle les patients doivent traiter un total de trois crises : une avec 300 mg de sebetralstat, une avec 600 mg de sebetralstat et une avec un placebo, administrées dans une séquence randomisée.

La lecture des données de base est attendue au début de 2024, ce qui reste en bonne voie pour une soumission de demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours du premier semestre de 2024. La société prévoit également de déposer une demande d'approbation dans l'Union européenne et au Japon plus tard en 2024. KONFIDENT a randomisé un total de 136 participants provenant de 66 sites répartis dans 20 pays, ce qui en fait le plus grand essai clinique jamais réalisé dans l'AOH en termes de nombre de sujets.

Les patients recrutés sont représentatifs de la population mondiale de l'AOH et comprennent des participants âgés de 12 ans et plus, avec ou sans prophylaxie à long terme, avec toutes les localisations d'attaque éligibles pour le traitement, y compris le larynx. En outre, l'étude d'extension ouverte KONFIDENT-S continue de recruter des participants, et la société s'attend à ce qu'elle fournisse une base de données de sécurité solide pour soutenir le dépôt prévu d'une demande de NDA. Au total, plus de 600 attaques ont été traitées avec KONFIDENT et KONFIDENT-S, et KONFIDENT-S inclut de nombreux patients qui ont pris plusieurs doses pour le traitement ainsi que pour la prophylaxie à court terme.