Marinus Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'un comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé la poursuite de l'essai pivot de phase 3 RAISE évaluant la ganaxolone intraveineuse (IV) pour le traitement de l'état de mal épileptique réfractaire (RSE) à la suite d'une analyse intermédiaire. Marinus a décidé d'achever le recrutement de l'essai RAISE avec environ 100 patients, les premiers résultats étant attendus pour l'été 2024. Ces résultats seront utilisés pour déterminer si le développement de la ganaxolone IV doit être poursuivi.

Marinus reste aveugle aux données de l'essai RAISE. Marinus prévoit d'achever le recrutement de l'essai de phase 3 TrustTSC de ZTALMY (ganaxolone) oral suspension CV avec environ 130 patients à la mi-mai 2024. La société s'attend à des résultats de base au début du quatrième trimestre 2024 et prévoit de déposer une demande supplémentaire de nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration américaine au premier semestre 2025 avec une demande d'examen prioritaire.

Marinus poursuit également le développement d'une formulation de ganaxolone de deuxième génération destinée à fournir des profils pharmacodynamiques et pharmacocinétiques améliorés qui pourraient améliorer la sécurité, l'efficacité et la tolérabilité et permettre des dosages moins fréquents.