Neuren Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté d'examiner la New Drug Application (NDA) du trofinétide pour le traitement du syndrome de Rett, qui avait été soumise par Acadia Pharmaceuticals, le partenaire américain de Neuren. La FDA a accordé une revue prioritaire et a attribué une date d'action PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) au 12 mars 2023. La FDA a également informé Acadia qu'elle ne prévoit pas pour l'instant de tenir une réunion du comité consultatif.

Acadia a les droits exclusifs de développer et de commercialiser le trofinetide en Amérique du Nord. Neuren conserve tous les droits sur le trofinétide pour tous les pays en dehors de l'Amérique du Nord et dispose d'une licence irrévocable et entièrement payée pour l'utilisation dans ces pays de toutes les données générées par Acadia. Selon les termes de l'accord entre Neuren et Acadia, le développement et la commercialisation du trofinétide en Amérique du Nord sont entièrement financés par Acadia et Neuren peut recevoir des paiements d'étape potentiels pouvant atteindre 455 millions USD, plus des redevances à deux chiffres sur les ventes nettes de trofinétide en Amérique du Nord, plus un tiers de la valeur marchande d'un bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares si la FDA l'accorde lors de l'approbation d'une NDA pour le trofinétide.

Si la NDA est approuvée par la FDA, Neuren s'attend à obtenir des revenus en 2022 et 2023 pour le syndrome de Rett aux États-Unis seulement, à hauteur de 118 millions de dollars australiens, plus des redevances à deux chiffres en pourcentage sur les ventes nettes. Les revenus attendus en plus des redevances comprennent : Un paiement d'étape en 2022 de 10 millions USD (14 millions AUD au taux de change supposé de 0,70) après l'acceptation de la NDA pour examen par la FDA ; Un paiement d'étape en 2023 de 40 millions USD (57 millions AUD), après la première vente commerciale de trofinetide aux États-Unis ; 33 millions USD (47 millions AUD) en 2023 en tant que part tierce de Neuren de la valeur marchande d'un bon d'examen prioritaire, estimée à 100 millions USD. Le revenu supplémentaire continu de Neuren provenant des ventes potentielles a deux composantes : Des redevances en pourcentage à deux chiffres sur les ventes nettes de trofinetide dans toutes les indications.

Les ventes nettes annuelles sont enregistrées par paliers et un pourcentage croissant est appliqué à chaque palier successif. Des paiements allant jusqu'à 350 millions de dollars US (environ 486 millions de dollars australiens) lors de la réalisation d'une série de 4 seuils de ventes nettes annuelles totales pour toutes les indications. Aucune redevance ou coût similaire n'est payable par Neuren à des tiers, ce qui signifie que les revenus de Neuren provenant d'Acadia seront transférés au bénéfice avant impôts.