Novartis a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif et recommandé d'accorder une autorisation de mise sur le marché à Fabhalta® ? (iptacopan) pour le traitement des adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique. La décision positive du CHMP est basée sur des données solides de l'étude de phase III APPLY-PNH chez des patients présentant une anémie résiduelle malgré un traitement anti-C5 antérieur et qui sont passés à Fabhalta par rapport à des patients qui sont restés sous traitement anti-C5.

L'étude APPOINT-PNH de phase III chez des patients n'ayant jamais reçu d'inhibiteurs du complément. Dans l'étude APPLY-PNH, à 24 semaines, 82,3 % des patients Fabhalta ayant reçu un traitement anti-C5 ont obtenu une augmentation soutenue des taux d'Hb = 2 g/dL par rapport aux valeurs initiales en l'absence de transfusions, contre 2,0 % pour le traitement anti-C5 (différence de 80,2 %, P < 0,0001) ; dans l'étude APPOINT-PNH, 92,2 % des patients Fabhalta n'ayant jamais reçu d'inhibiteur du complément ont obtenu ce résultat2,3. De même, dans l'étude APPLY-PNH, les résultats ont mis en évidence un taux d'évitement des transfusions de 94,8 % pour les patients sous Fabhalta ayant une expérience des anti-C5, contre 25,9 % pour ceux sous anti-C5.

25,9 % pour ceux sous anti-C5 (différence de 68,9 %, P < 0,0001)18. Dans les deux études, Fabhalta a également permis de contrôler la destruction des globules rouges (GR) dans les vaisseaux sanguins, connue sous le nom d'hémolyse intravasculaire (HIV), avec des taux moyens de lactate déshydrogénase (LDH) maintenus à < 1,5 x la limite supérieure de la normale2,3,19. Dans l'étude APPLY-PNH, les patients ont fait état d'une amélioration de la fatigue, mesurée par l'évaluation fonctionnelle de la maladie chronique (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy ?

Fatigue [FACIT-F] 2,19. Le profil de sécurité de l'iptacopan était cohérent dans les études APPLY-PNH et APPOINT-PNH. Suite à la recommandation du CHMP d'approuver Fabhalta chez les patients adultes atteints de PNH et présentant une anémie hémolytique, la Commission européenne (CE) prendra une décision finale dans un délai d'environ deux mois.