Pfizer et Beam concluent une collaboration exclusive de quatre ans axée sur des programmes d'édition de bases in vivo pour trois cibles de maladies génétiques rares du foie, des muscles et du système nerveux central.

Beam est une société de biotechnologie qui développe des médicaments génétiques de précision.

Les programmes d'édition de bases qui seront évalués dans le cadre de cette collaboration s'appuieront sur les technologies d'administration in vivo brevetées de Beam, qui utilisent l'ARN messager (ARNm) et les nanoparticules lipidiques (LNP).

Cette collaboration vise à faire progresser des thérapies potentiellement transformatrices pour les patients atteints de maladies rares.

'Nous voyons cette collaboration avec Beam comme une opportunité de faire progresser la prochaine génération de thérapies d'édition de gènes - une frontière scientifique passionnante - conduisant potentiellement à une transformation pour les personnes vivant avec des maladies génétiques rares.' a déclaré Mikael Dolsten, M.D., Ph.D., Chief Scientific Officer et Président, Worldwide Research, Development and Medical de Pfizer.

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