ProKidney Corp. a annoncé une mise à jour des données provisoires positives de l'étude de phase 2 RMCL-002 sur l'IRC diabétique, qui soutiennent l'évolution de la société vers un stade de développement avancé et la positionnent pour changer le paradigme du traitement des patients diabétiques atteints d'IRC à haut risque avec sa thérapie cellulaire autologue rénale REACT® (rilparencel). Les données provisoires positives de la phase 2 démontrent le potentiel de REACT® à préserver la fonction rénale chez les patients diabétiques atteints d'IRC à risque modéré et élevé.

Les données provisoires actualisées de l'étude REACT RMCL-002 soutiennent la poursuite de l'étude du potentiel de REACT pour les patients atteints d'IRC diabétique à risque modéré et élevé. Les données actualisées comprennent des informations sur 83 patients inscrits à l'étude RMCL-002. Tous les patients souffraient d'une IRC de stade 3 ou 4 causée par un diabète de type 2.

L'étude clinique de phase 2 en cours a évalué les effets indésirables et les changements dans la fonction rénale, mesurés par le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe), en tant que critères d'évaluation primaires de l'étude. L'ensemble des données a révélé un profil de sécurité conforme aux essais REACT de phase 1 et 2 précédents, REACT présentant un profil de sécurité similaire à celui d'une biopsie rénale. Dans l'ensemble, les données actualisées de l'essai de phase 2 ont montré une préservation de la fonction rénale dans plusieurs groupes de patients souffrant d'une IRC avancée causée par le diabète de type 2, le bénéfice potentiel le plus notable étant observé chez les patients présentant le risque le plus élevé d'insuffisance rénale (IRC de stade 4 avec albuminurie sévère), pour lesquels il reste un besoin clinique important non satisfait.

Le programme de développement de phase 3 en cours se concentre sur les patients atteints d'une IRC diabétique de stade 3b et 4 qui présentent le risque le plus élevé d'évoluer vers une insuffisance rénale et de nécessiter une thérapie de remplacement rénal. Sur la base de ces résultats émergents, la société prévoit de mettre à jour le protocole de son étude clinique de phase 3 proact 1 en cours (REGEN-006) pour se concentrer sur les patients présentant un risque plus élevé d'insuffisance rénale. Dans l'étude clinique de phase 3 de proact 1, elle modifiera l'intervalle de recrutement du DFGe, actuellement de = 20 à = 50 ml/min/1,73m2, pour le remplacer par un nouvel intervalle de = 20 à = 35 ml/min/1,73m2, afin de se concentrer sur les patients les plus sévères et de mieux s'aligner sur les résultats de RMCL-002 et le retour d'information clinique.

La société n'a pas l'intention de modifier la fourchette de recrutement pour son deuxième essai de phase 3, proact 2 (REGEN-016), qui est actuellement comprise entre = 20 et = 44 ml/min/1,73m2. Le maintien de la fourchette de recrutement de proact 2, qui inclut la population au stade 3B de la maladie rénale chronique, permettra à la société d'obtenir une étiquette commerciale plus large. La modification de l'intervalle de recrutement du DFGe pour l'étude clinique de phase 3 proact 1 entraînera un retard dans le recrutement de cette étude, qui devrait reprendre au cours du premier semestre 2024.

La société interrompt temporairement la fabrication pour répondre à l'audit de la personne qualifiée - Aucun événement de sécurité n'est à l'origine de cette interruption. Un récent audit réalisé par la personne qualifiée (QP) contractée par la société pour évaluer son état de préparation à la libération et à la distribution de REACT dans l'UE, encore en cours, a identifié certaines lacunes dans la documentation des systèmes de gestion de la qualité qui doivent être corrigées avant la libération et la distribution du produit pour les sites cliniques de l'UE. Bon nombre de ces améliorations des systèmes de BPF et des activités de contrôle étaient en cours, mais n'avaient pas encore été réalisées au moment de l'audit.

La société suspend temporairement la fabrication jusqu'au premier semestre 2024, pendant qu'elle optimise ses capacités afin de répondre aux normes européennes et mondiales pour son programme de phase 3 et sa future fabrication commerciale. La société s'efforcera de mettre en œuvre ces améliorations en matière de fabrication et de documentation en même temps que la pause 006 pour les changements de protocole, de sorte qu'elle s'attend à ce que proact 1 reprenne et que proact 2 commence le recrutement au cours du premier semestre 2024.