Fonds et ETFs REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui vise à améliorer la qualité de vie grâce au potentiel curatif de la thérapie génique. La société a développé un portefeuille de programmes de thérapie génique utilisant sa plateforme exclusive de délivrance de thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) (plateforme technologique NAV) afin de traiter un large éventail de maladies. Elle concentre ses efforts sur son portefeuille de développement interne dans trois domaines : les maladies rétiniennes, neuromusculaires et neurodégénératives. Ses traitements expérimentaux à base d'AAV comprennent l'ABBV-RGX-314, le RGX-202, le RGX-121 et le RGX-111. Elle développe l'ABBV-RGX-314 en collaboration avec AbbVie pour traiter de larges populations de patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge de type humide, de rétinopathie diabétique (RD) et d'autres maladies rétiniennes chroniques caractérisées par une perte de la vision. Elle développe le RGX-202 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). Elle développe le RGX-121 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II) et le RGX-111 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type I.