Acer Therapeutics Inc. et son partenaire de collaboration, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'OLPRUVATM (phénylbutyrate de sodium) pour suspension orale aux États-Unis pour le traitement de certains patients atteints de troubles du cycle de l'urée (TCA) impliquant des déficiences de la carbamylphosphate synthétase (CPS), de l'ornithine transcarbamylase (OTC) ou de l'acide argininosuccinique synthétase (AS). OLPRUVATM a reçu l'approbation de la FDA en vertu de la section 505(b)(2) du Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FDCA), une voie réglementaire qui permet aux demandeurs de s'appuyer, au moins en partie, sur les données d'un tiers pour l'approbation. Dans sa demande de nouveau médicament (NDA), Acer a cité des données précliniques et cliniques sur l'innocuité et l'efficacité du médicament de référence (RLD), le BUPHENYL® en poudre, qui est approuvé comme traitement d'appoint dans la prise en charge chronique des patients atteints de DUC impliquant des déficiences de CPS, OTC ou AS.

Dans sa NDA, Acer a également fourni des données supplémentaires, notamment des études qui ont évalué la biodisponibilité et la bioéquivalence d'OLPRUVATM par rapport à la poudre de BUPHENYL®. Les données de ces études, présentées lors de la réunion annuelle de la Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD) en avril 2022 et de la Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI) Conference en mai 2022, ont montré qu'OLPRUVATM était bioéquivalent au BUPHENYL® en poudre.