Revance Therapeutics, Inc. (RVNC) a annoncé que les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) des États-Unis ont attribué un code J permanent (J0589) pour DAXXIFY® ?, indiqué pour le traitement de la dystonie cervicale chez l'adulte. L'étude, dont l'auteur est Cynthia L. Comella, M.D., a évalué l'innocuité, la durée de la réponse et l'efficacité de deux doses de DAXXIFY pour le traitement de la dystonie cervicale (CD), et a servi de base à l'approbation de DAXXIFY par la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de la dystonie cervicale en août 2023. L'étude clinique pivot de phase 3 (ASPEN 1) a inclus 301 patients randomisés pour recevoir 125 U ou 250 U de DAXXIFY, ou un placebo.1-2 DAXXIFY s'est avéré efficace, généralement sûr et bien toléré dans les deux groupes de doses, 125U et 250U.

1-2 Le critère d'évaluation principal a été atteint dans les deux groupes, avec des réductions de 12,7 et 10,9 points par rapport à la ligne de base dans le score total TWSTRS en moyenne au cours des semaines 4 et 6 (p < 0,01 par rapport au placebo).1-2 La durée médiane de l'effet, définie comme une perte >80% de l'effet maximal, était de 24,0 et 20,3 semaines pour les deux groupes de doses respectivement. Les faibles taux d'incidence de dysphagie (1,9 % et 3,6 %, respectivement) et de faiblesse musculaire (4,7 % et 2,3 %, respectivement) confirment le profil d'innocuité de DAXXIFY.1-2 Le programme clinique de phase 3 comprenait également une étude ouverte sur l'innocuité des traitements répétés (ASPEN OLS) qui permettait d'administrer jusqu'à quatre traitements supplémentaires de DAXXIFY, ce qui a renforcé les résultats de l'étude ASPEN-1. Le marché total des neuromodulateurs thérapeutiques aux États-Unis pour DAXXIFY s'élève à 2,7 milliards de dollars, ce qui inclut le marché de la dystonie cervicale, d'une valeur de plus de 350 millions de dollars. DAXXIFY® (daxibotulinumtoxinA-lanm) injectable est un inhibiteur de la libération d'acétylcholine et un agent bloquant neuromusculaire indiqué pour l'amélioration temporaire de l'apparence des rides glabellaires modérées à sévères associées à l'activité des muscles corrugator et/ou procerus chez les patients adultes et pour le traitement de la dystonie cervicale chez les adultes.

Les effets de DAXXIFY® et de tous les produits à base de toxine botulique peuvent se propager à partir de la zone d'injection et produire des symptômes compatibles avec les effets de la toxine botulique. Ces symptômes ont été rapportés quelques heures à quelques semaines après l'injection. Les difficultés de déglutition et de respiration peuvent mettre en danger la vie du patient et des cas de décès ont été rapportés.

DAXXIFY® n'est pas approuvé pour le traitement de la spasticité ou de toute autre affection autre que la dystonie cervicale et les rides de la glabelle. Les contre-indications de DAXXIFY® comprennent l'hypersensibilité à toute préparation de toxine botulinique ou à l'un des composants de la formulation et l'infection au(x) site(s) d'injection. Les unités d'activité de DAXXIFY® ne sont pas interchangeables avec les préparations d'autres produits à base de toxine botulique.

La dose recommandée et la fréquence d'administration ne doivent pas être dépassées. Les patients doivent consulter immédiatement un médecin en cas de difficultés respiratoires, d'élocution ou de déglutition. Faire preuve de prudence lors de l'administration à des patients souffrant d'une maladie cardiovasculaire préexistante.

Les troubles neuromusculaires concomitants peuvent exacerber les effets cliniques du traitement. Les effets indésirables les plus fréquemment observés sont les suivants Rides glabellaires (=1%) : céphalées (6%), ptose des paupières (2%) et parésie faciale (1%). Dystonie cervicale (=5%) : maux de tête (9%), douleur au point d'injection (8%), érythème au point d'injection (5%), faiblesse musculaire (5%) et infection des voies respiratoires supérieures (5%).

L'administration concomitante de DAXXIFY® et d'antibiotiques aminoglycosides, d'agents anticholinergiques ou de tout autre agent interférant avec la transmission neuromusculaire ou de myorelaxants ne doit être effectuée qu'avec prudence, car l'effet de DAXXIFY® peut être potentialisé. L'effet de l'administration de différentes neurotoxines botuliques au cours du traitement par DAXXIFY® est inconnu. L'utilisation de DAXXIFY® n'est pas recommandée chez les enfants ou les femmes enceintes.