Zurich (awp) - Roche revendique le succès de son étude clinique avancée "Sunfish" sur le ridispalm contre l'amyotrophie spinale (SMA) de type 2 et 3 sur une population de patients âgés de 2 à 25 ans. La multinationale rhénane avait déjà assuré en janvier que le traitement expérimental avait rempli les critères primaires d'évaluation contre la SMA de type 1 chez le nourrisson.

Mené en collaboration avec la SMA Foundation et le laboratoire du New Jersey PTC Therapeutics, le programme Sunfish a démontré une claire amélioration sur une année des fonctions moteur - en particulier chez les patients les plus jeunes - par rapport à l'administration d'un placebo. Les patients les plus âgés ont pour leur part vu leur maladie se stabiliser.

Le géant pharmaceutique rappelle dans son communiqué jeudi avoir décroché en fin d'année dernière un examen prioritaire pour le ridispalm auprès de l'Agence des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) aux Etats-Unis. La décision doit tomber d'ici fin mai.

Le dossier de candidature comprend les résultats des études cliniques pivot Firefish et Sunfish sur une large population de patients souffrant des formes 1, 2 ou 3 de la maladie. En cas d'homologation, le ridispalm deviendrait la première option thérapeutique administrable en dehors de centres de soin pour les personnes souffrant d'amyotrophie spinale.

Le ridispalm, développé pour augmenter de manière durable le niveau de protéines de survie des motoneurones (SMN) dans le système nerveux central et les tissus périphériques, se présente sous la forme d'une solution orale.

L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire héréditaire progressive et constitue selon le communiqué la première cause génétique de décès infantile. Il s'agit par ailleurs de la plus commune des maladie rare, touchant un bébé sur 11'000.

Le voisin et concurrent Novartis dispose depuis le printemps 2019 d'une longueur d'avance sur Roche, ayant obtenu de la FDA une homologation de sa thérapie génique Zolgensma contre la SMA de type 1 uniquement. Ce traitement curatif se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de la maladie en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant.

A la Bourse, le bon de jouissance Roche a terminé en recul de 0,49% 338,30 à francs suisses, dans un SMI en hausse de 0,17%.

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