chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe

Sanofi va présenter les résultats de phase III de l'avalglucosidase alpha chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe                                                                                                                                                           

* Session scientifique virtuelle le 16 juin 2020, 8 h 00 - 9 h 00 ET / 14 h 00 -15 h 00 CET

* L'avalglucosidase alpha reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire par la FDA

PARIS - Le 8 juin 2020 - Sanofi annonce la tenue d'une session scientifique virtuelle pour présenter les données de l'essai de phase III COMET consacré à l'avalglucosidase alpha, son enzymothérapie substitutive expérimentale pour le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe. 

Réservée aux professionnels de santé et à la presse médicale, cette session comprendra une présentation des données de l'essai par le docteur Jordi Diaz-Manera, Ph.D., Professeur, Maladies neuromusculaires, Médecine translationnelle et Génétique au Centre John Walton de recherche sur les dystrophies musculaires de l'Université de Newcastle (Royaume-Uni) et à l'Unité des maladies neuromusculaires du Département de neurologie de l'Hôpital de la Santa Creu à Barcelone, en Espagne.

Cette présentation sera suivie d'une séance de questions-réponses animée par le docteur Alaa Hamed, MPH, MBA, Responsable Monde, Affaires Médicales, Maladies rares de Sanofi. Le docteur Kristina An Haack, Responsable de projet global, Maladie de Pompe, Développement clinique, Maladies rares de Sanofi sera également présente pour répondre aux questions sur le plan de l'essai clinique et le programme de développement clinique.                

Approuvée par les auteurs de l'essai COMET, cette session scientifique est organisée en raison du report du Congrès international sur les maladies neuromusculaires (ICNMD) prévu  juillet 2020 causé par la pandémie de COVID-19, au cours duquel les données de l'essai de phase III COMET devaient être présentées. La participation à la session scientifique du 16 juin 2020 nécessite une pré-inscription. Pour s'inscrire, prière de cliquer ici.

La Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé le statut de thérapie révolutionnaire à l'avalglucosidase alfa dans le traitement des patients atteints de la maladie de Pompe. La désignation de thérapie révolutionnaire permet d'accélérer le développement et l'examen de médicaments ciblant des affections graves ou potentiellement mortelles. Les médicaments répondant à cette désignation doivent présenter des preuves cliniques préliminaires d'une amélioration substantielle de leur principal critère d'évaluation clinique par rapport aux thérapies disponibles ou à un placebo lorsqu'il n'y a pas de thérapie alternative.

À propos de la maladie de Pompe

La maladie de Pompe est causée par l'absence ou le fonctionnement anormal de l'enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), entraînant l'accumulation de glycogène dans les muscles, en particulier les muscles proximaux et ceux du diaphragme, et pouvant provoquer des dommages musculaires progressifs et irréversibles. Cette maladie rare affecte environ 50 000 personnes dans le monde selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l'enfance comme à l'âge adulte.

La maladie de Pompe est le plus souvent distinguée selon sa forme - tardive ou infantile. La forme tardive peut se manifester à tout moment entre l'âge d'un an à  l'âge adulte. Ses principaux symptômes sont une atteinte respiratoire et des faiblesses musculaires qui entraînent des troubles de la mobilité. Les patients ont souvent besoin d'un fauteuil roulant pour se déplacer et d'une assistance respiratoire mécanique. L'insuffisance respiratoire est la cause la plus fréquente de décès chez les patients atteints de cette maladie. Lorsque les symptômes de la maladie de Pompe se manifestent avant l'âge d'un an, avec atteinte cardiaque et faiblesse des muscles du squelette, il s'agit de la forme dite infantile. 

À propos de l'avalglucosidase alpha

Le but de l'enzymothérapie substitutive, dans la maladie de Pompe, est de pallier l'absence ou de compenser l'insuffisance de l'enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) dans le lysosome des cellules musculaires, de manière à empêcher l'accumulation de glycogène dans les muscles. L'avalglucosidase alpha est une enzymothérapie substitutive pour la maladie de Pompe conçue pour remplacer l'enzyme alpha-glucosidase acide altérée dans les cellules des muscles, en particulier des muscles du squelette, par une enzyme de substitution. Avec environ 15 moles de mannose-6-phosphate (M6P) par mole de GAA, l'avalglucosidase alpha a pour but d'améliorer la capture de l'enzyme par les cellules et l'élimination du glycogène dans les tissus ciblesi.

La FDA a accordé un examen accéléré à l'avalglucosidase alpha dans le traitement de la maladie de Pompe. Ni la FDA des États-Unis, ni aucun autre organisme de réglementation n'ont encore approuvé l'avalglucosidase alpha dans cette indication expérimentale.

                                                                               
                                                                               
À propos de Sanofi                                                             
                                                                               
                                                                               
                                                                               
La vocation de Sanofi est d'accompagner celles et ceux confrontés à des        
difficultés de santé. Entreprise biopharmaceutique mondiale spécialisée dans la
santé humaine, nous prévenons les maladies avec nos vaccins et proposons des   
traitements innovants. Nous accompagnons tant ceux qui sont atteints de        
maladies rares, que les millions de personnes souffrant d'une maladie          
chronique.                                                                     
                                                                               
                                                                               
Sanofi et ses plus de 100 000 collaborateurs dans 100 pays transforment        
l'innovation scientifique en solutions de santé partout dans le monde.         
                                                                               
                                                                               
                                                                               
Sanofi, Empowering Life, donner toute sa force à la vie.                       
                                                                               
                                                                               

                                                                                

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Déclarations prospectives                                                      
Ce communiqué contient des déclarations prospectives. Ces déclarations ne      
constituent pas des faits historiques. Ces déclarations comprennent des        
projections et des estimations ainsi que les hypothèses sur lesquelles         
celles-ci reposent, des déclarations portant sur des projets, des objectifs,   
des intentions et des attentes concernant des résultats financiers, des        
événements, des opérations, des services futurs, le développement de produits  
et leur potentiel ou les performances futures. Ces déclarations prospectives   
peuvent souvent être identifiées par les mots " s'attendre à ", " anticiper    
", " croire ", " avoir l'intention de ", " estimer " ou " planifier ", ainsi   
que par d'autres termes similaires. Bien que la direction de Sanofi estime     
que ces déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont    
alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises à de       
nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et généralement    
en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer que les résultats et    
événements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux qui sont     
exprimés, induits ou prévus dans les informations et déclarations              
prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent notamment les            
incertitudes inhérentes à la recherche et développement, les futures données   
cliniques et analyses, y compris postérieures à la mise sur le marché, les     
décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l'EMA,            
d'approbation ou non, et à quelle date, de la demande de dépôt d'un            
médicament, d'un procédé ou d'un produit biologique pour l'un de ces produits  
candidats, ainsi que leurs décisions relatives à l'étiquetage et d'autres      
facteurs qui peuvent affecter la disponibilité ou le potentiel commercial de   
ces produits candidats, le fait que les produits candidats s'ils sont          
approuvés pourraient ne pas rencontrer un succès commercial, l'approbation     
future et le succès commercial d'alternatives thérapeutiques, la capacité de   
Sanofi à saisir des opportunités de croissance externe et à finaliser les      
transactions y relatives, l'évolution des cours de change et des taux          
d'intérêt, l'instabilité des conditions économiques et de marché, , des        
initiatives de maîtrise des coûts et leur évolution, l'impact que le COVID-19  
aura sur Sanofi, ses clients, fournisseurs et partenaires et leur situation    
financière, ainsi que sur ses employés et sur l'économie mondiale.  Tout       
impact significatif sur ces derniers pourrait négativement impacter Sanofi.    
La situation évolue rapidement et d'autres conséquences que nous ignorons      
pourraient apparaitre et exacerber les risques précédemment identifiés. Ces    
risques et incertitudes incluent aussi ceux qui sont développés ou identifiés  
dans les documents publics déposés par Sanofi auprès de l'AMF et de la SEC, y  
compris ceux énumérés dans les rubriques " Facteurs de risque " et "           
Déclarations prospectives " du Document d'enregistrement universel 2019 de     
Sanofi, qui a été déposé auprès de l'AMF ainsi que dans les rubriques " Risk   
Factors " et " Cautionary Statement Concerning Forward-Looking Statements "    
du rapport annuel 2019 sur Form 20-F de Sanofi, qui a été déposé auprès de la  
SEC. Sanofi ne prend aucun engagement de mettre à jour les informations et     
déclarations prospectives sous réserve de la réglementation applicable         
notamment les articles 223-1 et suivants du règlement général de l'Autorité    
des marchés financiers.                                                        

 

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i Zhou Q. Bioconjug Chem. 2011 Apr 20;22(4):741-51

 

 

Pièce jointe

* Press Release - FR