Abeona Therapeutics : annonce que la FDA a accordé la désignation RMAT à la thérapie génique ABO-102 dans le MPS IIIA

La première thérapie génique utilisant l'approche AAV se voit accorder la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy »

NEW YORK et CLEVELAND, le 23 avril 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), société biopharmaceutique de stade clinique de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a attribué la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (RMAT) (ou thérapie avancée en médecine régénérative) à ABO-102, la thérapie génique à médiation par AAV pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), une maladie rare du stockage lysosomal transmise sur le mode autosomique récessif.

« Nous sommes encouragés d'avoir reçu la première désignation RMAT de thérapie génique dans le MPS IIIA et nous sommes impatients de collaborer davantage avec la FDA pour déterminer les prochaines étapes du processus de développement pour ABO-102 », commente Carsten Thiel, Ph.D., PDG d'Abeona Therapeutics. « Cette mesure renforce davantage la signification clinique dans les données observées dans l'essai de Phase 1/2 en cours et le besoin élevé non satisfait en matière d'options de traitement efficaces pour les patients souffrant de MPS IIIA ».

Établie en vertu de la Loi « 21^st Century Cures Act » la désignation RMAT est un programme accéléré pour l'avancement et l'approbation des produits de médecine régénérative. Un médicament régénératif est admissible à la désignation s'il est destiné à traiter, modifier, inverser ou soigner une maladie ou affection grave, voire potentiellement mortelle, et des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament a le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour une telle maladie ou affection. La RMAT permet aux entreprises développant la médecine régénérative et les thérapies géniques de travailler en collaboration plus étroite et fréquemment avec la FDA et accorde tous les avantages de la Désignation « Breakthrough Therapy » (Thérapie révolutionnaire).

La Société continue d'engager la FDA dans son essai de Phase 1/2 en cours. Au cours de l'essai, les sujets reçoivent une injection intraveineuse unique d'ABO-102 pour faciliter la livraison systémique d'une copie fonctionnelle du gène (SGSH) associée à l'apparition et la progression du MPS IIIA. Les sujets sont évalués à plusieurs moments après l'injection pour l'innocuité, la tolérance et l'efficacité. À ce jour, 11 sujets ont été inscrits. Une mise à jour sur les résultats de l'essai sera présentée à l'American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) en mai de cette année. L'ABO-102 a reçu la désignation « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) la designation « Fast Track » (Examen accéléré) et la désignation « Orphan Product » (Produit orphelin) aux États-Unis, ainsi que la désignation « Orphan Product » en Union européenne.

Syndromes Sanfilippo (ou mucopolysaccharidoses [MPS] type III) : ensemble de quatre maladies génétiques héréditaires, chacune causée par une anomalie génétique unique décrite sous la forme des types A, B, C ou D, qui entraîne des déficits enzymatiques générant une accumulation anormale de glycosaminoglycanes (GAG, ou glucides) dans les tissus du corps humain. Le MPS III est une maladie de surcharge lysosomiale, regroupant des erreurs rares innées du métabolisme résultant d'une déficience de la fonction lysosomiale normale. Les enfants atteints de MPS III manquent d'une enzyme qui est essentielle pour décomposer les mucopolysaccharides utilisés, appelés sulfate d'héparane. Les mucopolysaccharides partiellement décomposés restent stockés dans les cellules du corps, causant des dommages progressifs. Dans MPS III, les symptômes prédominants se produisent en raison de l'accumulation dans le système nerveux central (CNS), y compris le cerveau et la moelle épinière, entraînant un déclin cognitif, un trouble moteur et finalement la mort. Il est important de noter que la MPS III est incurable, les traitements se composant essentiellement de soins de soutien.

À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique qui développe des thérapies cellulaires et géniques pour maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital. Les principaux programmes d'Abeona comprennent EB-101 (greffes de peau corrigées par gène) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo type A (MPS IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie CLN3, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie CNL1, EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour l'anémie de Fanconi (AF) et ABO-302 en utilisant une nouvelle approche d'édition de gène basée sur CRISPR / Cas9 pour la thérapie génique relative aux hémopathies rares. En outre, Abeona développe une plateforme vectorielle exclusive, AIM(TM), pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour de plus amples informations, consulter www.abeonatherapeutics.com 

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Abeona Therapeutics Inc.
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