Ascendis Pharma A/S a présenté certains jalons de l'entreprise pour 2024 et Vision 2030, sa feuille de route stratégique jusqu'en 2030. TransCon hGH (lonapegsomatropine, approuvé sous le nom de SKYTROFA® aux États-Unis et dans l'UE) Suite aux résultats de base positifs de l'essai foresiGHt de phase 3 dans le déficit en hormone de croissance chez l'adulte (GHD), nous prévoyons de soumettre une demande de licence biologique supplémentaire à la FDA au cours du deuxième trimestre 2024. Résultats préliminaires de l'essai de phase 2 sur le syndrome de Turner attendus au quatrième trimestre 2024. Atteint la première place en valeur sur le marché américain en 2023. Le chiffre d'affaires préliminaire non audité de SKYTROFA pour le quatrième trimestre 2023 devrait s'élever à environ 64 millions d'euros. Le chiffre d'affaires de SKYTROFA pour l'année 2024 devrait se situer entre 320 et 340 millions d'euros (sur la base des taux de change moyens de 2023). TransCon PTH : (palopégériparatide, approuvé sous le nom de YORVIPATH® dans l'UE). Premier lancement prévu en Allemagne en janvier 2024, en s'appuyant sur l'infrastructure commerciale existante de la société. L'examen réglementaire de la FDA pour le traitement des patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie se poursuit, avec une date de PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) fixée au 14 mai 2024 ; en cas d'approbation, le lancement commercial aux États-Unis est prévu au troisième trimestre 2024. TransCon CNP : (navepegritide), Le traitement par TransCon CNP à raison de 100 mg/kg/semaine pendant un an chez les 57 enfants atteints d'achondroplasie (âgés de 2 à 10 ans) dans ACcomplisH, a démontré une croissance conforme aux résultats de la période en aveugle et a permis d'obtenir des améliorations de la qualité de vie liée à la santé et des impacts de la maladie évalués par le SF-10 et la mesure de l'expérience de l'enfant atteint d'achondroplasie. Au cours du troisième trimestre 2023, dépôt d'une demande d'essai clinique (CTA) pour l'essai sur les nourrissons (0-2 ans). Résultats de base de l'essai pivot ApproaCH attendus au quatrième trimestre 2024.
Au cours du quatrième trimestre 2024, projet de soumission à la FDA d'une demande de nouveau médicament pour les enfants atteints d'achondroplasie (âgés de 2 à 11 ans). Les données de base de la semaine 26 de l'essai COACH (combinaison TransCon hGH/TransCon CNP) sont attendues au quatrième trimestre 2024. Au cours du quatrième trimestre 2024, plan de soumission d'une demande de nouveau médicament expérimental ou similaire chez les adultes atteints d'achondroplasie. Présence commerciale mondiale en endocrinologie Maladies rares Au cours du quatrième trimestre 2023, conclusion d'un accord de licence exclusive avec Teijin Limited pour TransCon hGH, TransCon PTH et TransCon CNP au Japon. L'essai de phase 3 PaTHway Japan de TransCon PTH est terminé et l'essai de phase 3 riGHt de TransCon hGH est entièrement recruté. Les essais de phase 3 de TransCon hGH et de phase 2 de TransCon CNP de VISEN en Chine sont terminés. Élargissement de la portée mondiale grâce à des accords exclusifs de vente et de distribution avec des leaders géographiques sur les marchés internationaux, avec trois accords régionaux signés à ce jour : Specialised Therapeutics Asia Pte Ltd, Er-Kim, et Vector Pharma FZCO. Oncologie : Au cours du quatrième trimestre 2024, nous prévoyons d'achever le recrutement dans BelieveIT-201, un essai de phase 2 dans le carcinome épidermoïde avancé de la tête et du cou (HNSCC). Au cours du quatrième trimestre 2024, prévoyez de fournir une mise à jour clinique de la partie de la phase 2 des cohortes d'expansion de dose spécifiques à l'indication dans l'essai IL-Believe. Ophtalmologie : Création d'Ophthalmology NewCo, financée par des investisseurs institutionnels, prévue au cours du premier trimestre 2024. Mise à jour financière et perspectives sur la base des plans actuels : Trésorerie préliminaire non auditée au 31 décembre 2023, équivalents de trésorerie et titres négociables d'environ 400 millions d'euros. Le chiffre d'affaires de SKYTROFA pour l'année 2024 devrait se situer entre 320 et 340 millions d'euros (sur la base des taux de change moyens de 2023). Prévoyez de fournir une mise à jour du chiffre d'affaires de YORVIPATH au cours de l'année 2024. Les dépenses d'exploitation totales (SG&A et R&D) devraient s'élever à environ 600 millions d'euros en 2024. Prévoyez d'atteindre l'équilibre des flux de trésorerie d'exploitation sur une base trimestrielle d'ici la fin de l'année 2024. Vision 2030 : Feuille de route stratégique 2025-2030 d'Ascendis Pharma Atteindre le statut de blockbuster pour plusieurs produits et développer notre moteur d'innovation future. Être le leader des maladies rares en endocrinologie : Atteindre le statut de blockbuster (>1 milliard de dollars) pour TransCon PTH, TransCon hGH et TransCon CNP grâce à une commercialisation mondiale, être le leader dans les troubles de la croissance et l'hypoparathyroïdie, en poursuivant les conditions cliniques, la gestion innovante du cycle de vie et les offres complémentaires pour les patients, élargir le pipeline avec des opportunités de produits blockbusters pour les maladies rares en endocrinologie, créer de la valeur dans d'autres domaines thérapeutiques grâce à des modèles commerciaux innovants, obtenir une approbation accélérée en oncologie avec des essais d'enregistrement en cours, poursuivre les opportunités de produits TransCon dans des indications de >5 milliards de dollars, maximiser la valeur de nos produits et de nos services, développer de nouvelles opportunités pour les maladies rares en endocrinologie.5 milliards de dollars, maximiser la création de valeur de ces opportunités de produits en collaborant avec les leaders du marché des domaines thérapeutiques, se différencier avec les fondamentaux d'Ascendis : Surpasser les références de l'industrie en matière de développement de médicaments grâce à l'algorithme d'innovation des produits d'Ascendis.
Rester indépendant en tant que biopharma rentable grâce à des méthodes de travail allégées et flexibles.