Blueprint Medicines Corporation annonce l'acceptation par la FDA de la demande supplémentaire de drogue nouvelle pour AYVAKIT(R)
Le 23 janvier 2023 à 14:00
Partager
Blueprint Medicines Corporation a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande supplémentaire de nouveau médicament de la société pour AYVAKIT(R) (avapritinib) pour le traitement des adultes atteints de mastocytose systémique (MS) indolente. La FDA a accordé un examen prioritaire avec une date d'action fixée au 22 mai 2023 en vertu de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA). Cette demande réglementaire est basée sur les résultats de l'essai mondial PIONEER, l'étude randomisée et contrôlée par placebo jamais réalisée dans la SM indolente. La FDA a précédemment accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à AYVAKIT pour le traitement du SM indolent modéré à sévère. AYVAKIT a été conçu pour inhiber puissamment et sélectivement le KIT mutant D816V, la principale cause sous-jacente du SM.
Blueprint Medicines Corporation est une société mondiale de thérapie de précision qui invente des médicaments qui changent la vie dans deux domaines : l'allergie/inflammation et l'oncologie/hématologie. La société délivre ses médicaments approuvés, notamment AYVAKIT/AYVAKYT (avapritinib) et GAVRETO (pralsetinib), à des patients aux États-Unis et en Europe, et elle fait progresser à l'échelle mondiale de multiples programmes pour la mastocytose systémique (SM), le cancer du poumon, le cancer du sein et d'autres cancers définis par la génomique, ainsi que l'immunothérapie contre le cancer. Son portefeuille de produits comprend également l'élénestinib (BLU-263) (KIT), AYVAKIT (avapritinib) (KIT), le programme de recherche sur le KIT de type sauvage, GAVRETO (pralsetinib) (RET), BLU-945 (EGFR), BLU-525 (EGFR), BLU-451 (insertions de l'exon 20 de l'EGFR), BLU-222 (CDK2), AYVAKIT (PDGFRA), GAVRETO (RET), BLU-222 (CDK2) et BLU-852 (MAP4K1). Elle développe l'élénestinib (BLU-263), un inhibiteur de KIT expérimental, disponible par voie orale, puissant et hautement sélectif, pour le traitement de la SM indolente et d'autres troubles des mastocytes.