Blueprint Medicines Corporation a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande supplémentaire de nouveau médicament de la société pour AYVAKIT(R) (avapritinib) pour le traitement des adultes atteints de mastocytose systémique (MS) indolente. La FDA a accordé un examen prioritaire avec une date d'action fixée au 22 mai 2023 en vertu de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA). Cette demande réglementaire est basée sur les résultats de l'essai mondial PIONEER, l'étude randomisée et contrôlée par placebo
jamais réalisée dans la SM indolente. La FDA a précédemment accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à AYVAKIT pour le traitement du SM indolent modéré à sévère. AYVAKIT a été conçu pour inhiber puissamment et sélectivement le KIT mutant D816V, la principale cause sous-jacente du SM.