Captor Therapeutics S.A. a annoncé des données de preuve de concept préclinique provenant de l'un de ses principaux projets en cours de développement appelé CT-01, qui est axé sur le développement d'une thérapie TPD pour le carcinome hépatocellulaire. Les données de preuve de concept in vivo confirment la puissante activité antitumorale de deux composés principaux de CT-01 dans un modèle de xénogreffe de souris de cancer du foie et démontrent que l'administration orale de ces deux candidats CT-01 entraîne une régression complète de la tumeur dans un modèle de souris Hep 3B2.1-7 de CHC. Une efficacité forte et comparable a été démontrée dans les deux groupes thérapeutiques (100mg/kg bid et 300mg/kg bid). Simultanément, les données démontrent la tolérabilité des deux candidats CT-01, aucune toxicité liée au traitement n'ayant été observée. CT-01 est le deuxième projet de Captor Therapeutics à produire des données in vivo récemment, après les résultats pharmacologiques positifs du projet CT-03. Ces deux ensembles de données in vivo apportent une preuve supplémentaire du potentiel de la plateforme de dégradation ciblée des protéines Optigrade de la société, qui permet de découvrir et de développer des agents de dégradation de type colle moléculaire et bifonctionnel présentant de bonnes propriétés médicamenteuses contre des cibles de grande valeur. Le but du projet CT-01 est de développer, sur la base de la technologie de dégradation ciblée des protéines, un candidat médicament qui arrêtera la progression du carcinome hépatocellulaire et proposera potentiellement des avantages significatifs pour les patients. Le carcinome hépatocellulaire, une forme de cancer du foie, constitue un besoin médical non satisfait important, car la plupart des patients sont diagnostiqués à un stade avancé de la maladie, et les traitements actuels n'apportent que des avantages limités en termes de taux de survie global. Avec environ 700 000 nouveaux cas chaque année, le CHC constitue la deuxième cause de mortalité par cancer. Chez les patients diagnostiqués à un stade précoce, l'ablation chirurgicale de la tumeur reste la seule thérapie efficace. Dans les cas de CHC non résécables, le meilleur résultat rapporté est l'association Atezolizumab plus Bevacizumab, où 19,2 mois de survie globale médiane et 29,8% de taux de réponse globale ont été rapportés dans l'étude IMbrave150, ce qui indique qu'il existe un besoin considérable de nouveaux traitements.