Cerus Corporation a annoncé des résultats préliminaires positifs pour ReCePI, un essai clinique pivot de phase 3 sur les globules rouges INTERCEPT à teneur réduite en pathogènes (CGR INTERCEPT) transfusés à des patients ayant subi une chirurgie cardiaque complexe. L'essai a atteint son principal critère d'efficacité, démontrant la non-infériorité des globules rouges INTERCEPT par rapport aux globules rouges conventionnels, mesurée par l'incidence des lésions rénales aiguës (IRA) après la transfusion des globules rouges de l'étude. L'insuffisance rénale aiguë est un indicateur sensible de l'efficacité de la transfusion en ce qui concerne l'apport d'oxygène aux tissus des globules rouges.

Chez les sujets transfusés, selon l'intention de traiter modifiée (population de critère principal pré-spécifié mITT), l'incidence de l'IRA était de 29,3 % (46/157) pour les receveurs de GR INTERCEPT par rapport à 28,0 % (45/161) pour les receveurs de GR conventionnels, démontrant la non-infériorité des GR INTERCEPT par rapport aux GR conventionnels avec une limite supérieure de l'intervalle de confiance à 95 % de 10,4 % par rapport à une marge de non-infériorité de 14,0 % (p = 0,001). Le critère d'évaluation de l'innocuité, à savoir la proportion de patients présentant des événements indésirables liés au traitement dans les 28 jours suivant la dernière transfusion, n'était pas significativement différent pour les globules rouges INTERCEPT (2,5 %) par rapport aux globules rouges classiques (0,6 %) (p = 0,130). Il n'y a pas eu de signification clinique liée aux anticorps des globules rouges apparus sous traitement et observés chez cinq patients recevant des globules rouges INTERCEPT.

Le comité indépendant de sécurité et de surveillance des données (DSMB) de l'essai a évalué ces patients et s'est montré favorable à la poursuite des transfusions, n'ayant constaté aucun effet indésirable sur la santé dû aux transfusions de l'essai. Ce critère d'évaluation de l'innocuité est également étudié dans le cadre de l'essai clinique de phase 3 RedeS de la société portant sur les globules rouges INTERCEPT. Cerus prévoit d'inclure les données des essais cliniques ReCePI et RedeS dans une analyse de sécurité intégrée dans le cadre de sa demande d'autorisation de mise sur le marché (PMA) modulaire prévue.

Cerus prévoit d'initier une demande modulaire d'autorisation de mise sur le marché (PMA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine au cours du second semestre 2025, la soumission finale du module PMA étant prévue pour le second semestre 2026, à l'achèvement prévu de l'essai clinique RedeS. Les données des études précliniques, les informations sur la fabrication, les essais cliniques de phase 1 et de phase 2 précédemment rapportés aux États-Unis, et les essais cliniques de phase 3 menés avec succès dans l'UE (STARS et SPARC) seront inclus dans la soumission modulaire PMA. Cerus s'attend à ce que les données de l'essai clinique ReCePI soient présentées lors de prochaines conférences médicales et à ce qu'elles fassent l'objet d'une publication évaluée par des pairs.