Fulcrum Therapeutics, Inc.

Fulcrum Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur l'amélioration de la vie des patients atteints de maladies rares génétiquement définies dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le produit candidat clinique de la société, le losmapimod, est développé pour le traitement potentiel de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Son autre produit candidat clinique, le FTX-6058, est développé pour le traitement de certaines hémoglobinopathies, dont la drépanocytose. Outre le développement de produits candidats, la société a mis au point une approche de découverte de médicaments qu'elle utilise pour identifier et valider systématiquement des cibles médicamenteuses cellulaires qui peuvent potentiellement moduler l'expression des gènes pour traiter les causes profondes connues de maladies rares génétiquement définies. La société a mis au point le pociredir, qui est conçu pour augmenter le taux d'hémoglobine fœtale, ou HbF, pour le traitement des personnes atteintes de DICS.