GenSight Biologics S A : Informations privilégiées / Autres communiqués

Les dernières analyses peuvent s'appuyer sur un échantillon plus solide que la première descriptiondes données publiées en mars 20232. En particulier, l'amélioration observée un an après le traitement et au- delà permet une représentation plus définitive de la trajectoire ascendante de l'acuité visuelle moyenne :

Figure 1. Evolution de l'acuité visuelle (BCVA) moyenne après le traitement avec lenadogene nolparvovec - Basée sur les données prospectives de 63 patients atteints de ND4-NOHL

Notes : 63 patients ont été traités d'août 2018 à mars 2022 en France, aux Etats-Unis, en Italie et au Royaume-Uni. 42 patients ont été traités bilatéralement, 21 ont été unilatéralement. Les chiffres sous le graphique indiquent le nombre d'yeux dont l'acuité visuelle a été évaluée aux moments indiqués, jusqu'au 5 février 2024 (date d'extraction des données). BCVA : Best-CorrectedVisual Acuity.

Un an après le traitement, les analyses des répondeurs montrent que l'amélioration visuelle se manifeste pour la majorité des patients : 63,2 % des yeux des patients traités bilatéralement ont atteint un niveau d'amélioration de l'acuité visuelle cliniquement significatif (≥0,3 LogMAR ou +15 lettres ETDRS), de même que 57,9 % des yeux des patients ayant reçu une injection unilatérale. Neuf mois après l'injection, l'acuité visuelle moyenne correspondait à une vision « on-chart » (capable de lire des lettres sur l'écran), comparée à l'acuité visuelle moyenne « off-chart » (ne peut lire aucune lettre sur l'écran) à la baseline.

2 « GenSight Biologics annonce la présentation des données d'efficacité et de tolérance de LUMEVOQ® issues des programmes d'Accès Précoce pour les patients atteints de NOHL-ND4 au Congrès 2023 du NANOS », communiqué de presse financière, 15 mars 2023

Les résultats de tolérance obtenus dans les EAP étaient cohérents avec ceux observés dans les études cliniques, montrant un profil de sécurité favorable de lenadogene nolparvovec. Notamment, les cas d'inflammation intraoculaire rapportés dans les yeux traités par LUMEVOQ® étaient comparables, en termes de fréquence, d'intensité et de localisation, à ceux observés dans les études cliniques.

"Constater des résultats comme ceux-ci dynamise la volonté de l'équipe GenSight à rétablir la disponibilité de l'accès précoce pour les patients éligibles d'ici le T3 de cette année," a déclaré Laurence Rodriguez, Directeur Général de GenSight. "Au fur et à mesure que les preuves s'accumulent, démontrant que l'accès

• LUMEVOQ apporte des avantages aux patients atteints de NOHL, dans le cadre des essais cliniques et dans la vie réelle, nous explorons toutes les options pour mettre LUMEVOQ à la disposition des patients dès que possible."

LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec) a été mis à disposition dans les pays concernés via les EAPs sur la base de demandes spontanées de cliniciens, et quand son usage était autorisé par les autorités locales. The Société vise la reprise du programme de l'Autorisation de l'accès compassionnel (AAC) en France en T3 2024.

Contacts

GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le portefeuille de recherche de GenSight Biologics s'appuie sur deux plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et l'optogénétique, visant à préserver ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. En utilisant son approche de thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.

À propos de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)

La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et provoquant en moins d'un an une perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes. La NOHL provoque une perte brutale, soudaine et sans douleur de la vision centrale dans le 1er œil, puis le 2nd œil est atteint à son tour, de manière irréversible. 97% des patients présentent une perte bilatérale de la vision en moins d'un an, et cette perte de vision est simultanée dans 25% des cas.

À propos de LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec)

LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec) cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), et s'appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l'Institut de la Vision à Paris, qui, lorsqu'elle est associée au gène d'intérêt, permet de l'adresser spécifiquement à l'intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène d'intérêt est ainsi transféré dans la cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l'intérieur des mitochondries grâce aux séquences nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou manquante.

• LUMEVOQ » a été autorisé comme nom commercial pour le GS010 (lenadogene nolparvovec) par l'Agence
  Européenne des Médicaments (EMA) en octobre 2018. LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec), n'a été enregistré dans aucun pays à ce stade.