Graphite Bio, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Fast Track au GPH101 pour le traitement de la drépanocytose (SCD). Le GPH101 est un traitement expérimental de nouvelle génération à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) autologues éditées génétiquement, conçu pour corriger directement la mutation génétique à l'origine de la drépanocytose. Le programme Fast Track de la FDA facilite le développement et l'examen accélérés de nouveaux médicaments ou produits biologiques destinés à traiter des affections graves ou potentiellement mortelles et démontrant le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Le GPH101 a déjà reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA. Le GPH101 est un traitement expérimental de nouvelle génération à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) autologues modifiées génétiquement, conçu pour corriger directement la mutation génétique à l'origine de la drépanocytose (SCD). La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire grave et potentiellement mortelle qui touche environ 100 000 personnes aux États-Unis et des millions de personnes dans le monde, ce qui en fait la maladie monogénique la plus répandue dans le monde. Le GPH101 est le premier traitement expérimental à utiliser une approche de correction génique hautement différenciée qui cherche à corriger efficacement et précisément la mutation du gène de la bêta-globine pour diminuer la production d'hémoglobine falciforme (HbS) et restaurer l'expression de l'hémoglobine adulte (HbA), ce qui permet de guérir potentiellement l'ISC.Graphite Bio évalue le GPH101 dans le cadre de l'essai CEDAR, un essai clinique de phase 1/2 ouvert et multicentrique conçu pour évaluer l'innocuité, le succès de la greffe, les taux de correction du gène, l'hémoglobine totale, ainsi que d'autres critères cliniques et exploratoires et la pharmacodynamique chez les patients atteints de DICS grave.