Harmony Biosciences Holdings, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un examen prioritaire à sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour WAKIX® (pitolisant) en comprimés pour le traitement de la somnolence diurne excessive (EDS) ou cataplexie chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus souffrant de narcolepsie. La FDA a fixé au 21 juin 2024 la date d'application de la PDUFA (Prescription Drug User Fee Act), ou date d'action cible. La FDA a accepté la sNDA et accordé une revue prioritaire sur la base d'une étude de phase 3 multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo menée par Bioprojet qui a évalué la sécurité et l'efficacité du pitolisant chez des patients pédiatriques âgés de 6 à < 18 ans atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie.

Sur la base des résultats de cette étude, Bioprojet a reçu l'année dernière l'approbation de l'Agence européenne des médicaments pour étendre l'indication du pitolisant au traitement de la narcolepsie chez les enfants âgés de 6 ans et plus, avec ou sans cataplexie.