Helixmith a annoncé les premiers résultats d'une étude de phase 2A chez des personnes atteintes de SLA (sclérose latérale amyotrophique). La SLA est une maladie neurodégénérative mortelle des motoneurones supérieurs et inférieurs qui entraîne une paralysie progressive et un décès éventuel dû à une insuffisance respiratoire. Cette phase 2A était une étude multicentrique contrôlée par placebo en double aveugle impliquant 5 sites (4 aux États-Unis et 1 en Corée) et 18 sujets randomisés dans un rapport 2:1 entre Engensis et placebo.

Dans cette étude de phase 2A, trois traitements d'Engensis, un ADN plasmidique codant pour le HGF humain, ou un placebo ont été injectés dans les membres supérieurs et inférieurs aux mois 0, 2 et 4. Un traitement consistait en deux cycles d'injections, à 2 semaines d'intervalle, de 64 mg d'Engensis ou de placebo au total. Par conséquent, un total de 192 mg d'Engensis a été administré à chaque sujet sur une période de 4 mois. En outre, il y a eu une période de suivi de 6 mois après la première injection au jour 0. Les résultats de l'étude ont démontré qu'Engensis était sûr et bien toléré à ce schéma posologique.

Il n'y a pas eu de différence dans la fréquence des EIST (83 % pour chaque groupe) entre le groupe Engensis et le groupe placebo. Un TEAE, une bronchite, a été signalé dans le groupe Engensis mais il a été déterminé qu'il n'était pas lié au médicament de l'étude. Des réactions au site d'injection ont été signalées par 50 % du groupe Engensis et par 66,7 % du groupe placebo.

La plupart des réactions au site d'injection étaient de grade 1 ou 2 et se sont résolues en peu de temps, et aucun des participants à l'étude n'a abandonné en raison du nombre d'injections. Ces données suggèrent que les traitements répétés à haute dose d'Engensis ont été sûrs et bien tolérés, offrant ainsi une grande flexibilité dans la conception des schémas posologiques pour les futures études cliniques. Étant donné que le critère principal de cette étude était de tester la sécurité et la tolérabilité, l'efficacité n'a été mesurée qu'en tant que paramètre exploratoire.

Les scores ALSFRS-R, les fonctions musculaires à l'aide de la dynamométrie manuelle et l'ALSAQ-40 faisaient partie des mesures recueillies. Comme la taille de l'étude était réduite et que 4 sujets ont abandonné prématurément, la société n'a pas été en mesure de comparer l'efficacité entre les groupes Engensis et placebo. Un élément important de cette étude a été la collecte d'échantillons de biopsie des sites d'injection des participants.

Engensis est une thérapie génique administrée par voie intramusculaire. La majeure partie des données recueillies à ce jour, montrant les effets du HGF exprimé par Engensis, provient de modèles animaux. Les données recueillies dans le cadre d'essais cliniques ont été limitées jusqu'à présent.

Grâce à des participants dévoués à l'essai clinique, des échantillons de biopsie musculaire ont été collectés au cours de l'essai et seront soumis à des analyses histologiques et de biologie moléculaire à l'aide de RNA-Seq. Helixmith apprécie grandement la participation généreuse et enthousiaste des patients atteints de SLA. Les données issues de ces résultats devraient fournir des informations précieuses sur la compréhension des mécanismes d'actions d'Engensis, et de ses effets sur l'expression des gènes humains, ce qui aidera grandement au développement de médicaments innovants basés sur la signalisation HGF/c-Met.

Helixmith poursuivra l'analyse des données de la phase 2A dès réception du rapport complet et prévoit de présenter les résultats lors d'une prochaine conférence et de déterminer à ce moment-là les prochaines étapes pour Engensis dans la SLA.