Hoth Therapeutics, Inc. a annoncé que HT-KIT, une nouvelle entité moléculaire pour le traitement de la mastocytose systémique avancée (AdvSM), a obtenu des résultats précliniques positifs dans une étude sponsorisée par Hoth. HT-KIT est un oligonucléotide anense qui cible le proto-oncogène cKIT en induisant un déplacement du cadre de l'ARNm et a déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA. La recherche préclinique subventionnée a été menée à la NC State University ("NCSU") au cours des deux dernières années.

L'objectif des études initiales était d'évaluer la durée de fonctionnement de HT-KIT dans les mastocytes cancéreux et non cancéreux, et de déterminer si les cellules pouvaient développer une résistance à HT-KIT. D'autres études in vivo et mécaniques sont en cours à la NCSU sur ces maladies. HT-KIT est une nouvelle entité moléculaire (NME) en cours de développement pour le traitement des cancers dérivés des mastocytes et de l'anaphylaxie.

HT-KIT a été développé par le Dr Glenn Cruse, professeur assistant à l'Université d'État de Caroline du Nord, et partage la même classe moléculaire que le médicament HT-004 de Hoth. Des mutations dans la voie KIT ont été associées à plusieurs cancers humains, tels que les tumeurs stromales gastro-intestinales et les cancers dérivés des mastocytes (leucémie à mastocytes et sarcome à mastocytes). Sur la base de la preuve de concept initiale, Hoth a l'intention de cibler les néoplasmes à mastocytes pour le développement de HT-KIT, qui est un cancer rare, agressif et de mauvais pronostic.

HT-KIT a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA. La désignation de médicament orphelin par la FDA est accordée aux thérapies expérimentales traitant des maladies ou des conditions médicales rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin offre des avantages aux développeurs de médicaments, notamment une assistance dans le processus de développement du médicament, des crédits d'impôt pour les coûts cliniques, des exemptions de certaines taxes de la FDA et sept ans d'exclusivité de commercialisation après l'approbation.