Kiora Pharmaceuticals a présenté les résultats préliminaires d'un essai clinique en cours montrant que son médicament expérimental, le KIO-301, a le potentiel de restaurer la perception de la lumière chez les patients aveugles ou vivant avec une vision très faible due à la rétinite pigmentaire. KIO-301 est une petite molécule de détection de la lumière conçue pour réactiver la fonction visuelle de l'œil en réponse à la lumière. Les résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) à la Nouvelle-Orléans.

Les mesures quantitatives et qualitatives des premiers patients de l'étude ont été rapportées. L'étude de cas présentée est celle d'un patient qui ne percevait pas la lumière et qui a reçu une faible dose de KIO-301 dans un œil. Les observations suivantes ont été rapportées : Amélioration signalée par le patient de la capacité à percevoir un contraste entre la lumière et l'obscurité aux jours 7, 14 et 29.

Amélioration de l'identification des objets. Impact positif sur la vision fonctionnelle globale en ce qui concerne l'utilisation de la vision dans les activités quotidiennes. Amélioration substantielle de la qualité de vie, telle que mesurée par le questionnaire fonctionnel visuel du National Eye Institute.

Il y a eu une augmentation de six points (une augmentation de deux à quatre points est considérée comme cliniquement significative). Les données d'imagerie, utilisant l'IRM fonctionnelle, ont montré une augmentation significative de l'activité dans certaines zones du cerveau (région striée V1 du cortex visuel) trois et quinze jours après l'injection par rapport à la ligne de base. La dose initiale était sûre et bien tolérée au 29e jour, et aucun effet indésirable n'a été signalé tout au long de l'étude.

La durée de l'effet est cohérente avec les données pharmacocinétiques précliniques. La rétinite pigmentaire est un groupe de maladies héréditaires rares qui impliquent une dégradation et une perte des cellules photoréceptrices de la rétine, le tissu de détection de la lumière qui tapisse le fond de l'œil. Cette maladie progressive se manifeste généralement par des difficultés à voir la nuit et par une perte de la vision latérale (périphérique), qui s'étend jusqu'à la vision en tunnel et, finalement, à la cécité totale.

L'étude, appelée ABACUS, est un essai clinique de phase 1b, ouvert et à dose unique ascendante, destiné aux personnes atteintes de rétinite pigmentaire. L'étude comprend le recrutement de six patients et l'évaluation de 12 yeux, après une surveillance de 29 jours. La première cohorte de trois patients comprend des personnes dont la perception de la lumière est nulle ou faible en raison de la progression de la rétinite pigmentaire.

La deuxième cohorte comprend trois patients capables de détecter les mouvements de la main et de compter les doigts. Les critères d'évaluation principaux sont la sécurité et la tolérabilité, et les critères d'efficacité secondaires comprennent l'identification des objets et l'évaluation du contraste, la navigation, l'IRMf et d'autres évaluations ophtalmiques et de la qualité de vie. Cette étude est menée sur plusieurs sites à Adélaïde, en Australie-Méridionale, notamment au Royal Adelaide Hospital.

KIO-301 est une petite molécule sensible à la lumière visible qui agit comme un "aphotoswitch" réversible, spécialement conçu pour restaurer la capacité des yeux à percevoir et à interpréter la lumière chez les patients malvoyants. KIO-301 pénètre sélectivement dans les cellules ganglionnaires de la rétine (celles qui se trouvent en aval des bâtonnets et des cônes dégénérés) et les transforme en cellules de détection de la lumière, capables de signaler au cerveau la présence ou l'absence de lumière visible.