Labcorp reçoit l'approbation de la FDA pour le premier diagnostic compagnon à utiliser avec la thérapie génique récemment approuvée par Pfizer pour traiter les patients atteints d'hémophilie B

Labcorp a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé son test nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE, un diagnostic compagnon (CDx) destiné à déterminer l'éligibilité des patients au traitement par BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), la thérapie génique de l'hémophilie B récemment approuvée par la FDA de Pfizer. Le test d'anticorps neutralisants basé sur les cellules nAbCyte est un élément du programme de Pfizer visant à cibler les thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé recombinant (rAAV) sur la population de patients appropriée. Avant la perfusion de BEQVEZ, les patients devront subir un test de dépistage des anticorps anti-AAVRh74var préexistants.

Le test d'anticorps neutralisants nAbCyte de Labcorp, basé sur les cellules, permettra de détecter avec précision les anticorps neutralisants préexistants (nAbs), qui pourraient avoir un impact sur la sécurité des patients et/ou l'efficacité du traitement ponctuel. On estime à 6 000 le nombre de personnes vivant avec l'hémophilie B aux États-Unis. Il s'agit d'une maladie hémorragique héréditaire rare qui empêche la coagulation normale du sang en raison d'un déficit en facteur IX (FIX), ce qui entraîne des saignements plus fréquents et plus longs chez les personnes atteintes que chez les autres. On estime que jusqu'à 60 % de la population américaine possède des anticorps anti-AAV préexistants, qui pourraient interférer avec l'administration de gènes par rAAV, ce qui démontre le besoin essentiel de tests CDx nAbCyte avant le traitement par BEQVEZ.

Les résultats du test nAbCyte seront rapportés qualitativement comme négatifs (non détectés) ou positifs (détectés). Un résultat négatif indique qu'une personne atteinte d'hémophilie B modérée à sévère peut être envisagée pour un traitement par BEQVEZ. L'approbation par la FDA du CDx nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE s'appuie sur les solutions complètes de thérapie cellulaire et génique de Labcorp, notamment la toxicologie préclinique spécialisée, le développement de biomarqueurs et de CDx, ainsi que les capacités de post-commercialisation.