Larimar Therapeutics, Inc. a annoncé le dosage du premier patient dans une étude d'extension ouverte (OLE) évaluant des injections sous-cutanées quotidiennes de 25 mg de nomlabofusp chez des participants atteints d'ataxie de Friedreich (FA). Le nomlabofusp (CTI-1601) est une nouvelle thérapie de remplacement des protéines conçue pour s'attaquer à la cause première de l'ataxie de Friedreich (FA) en délivrant de la frataxine aux mitochondries. Il est important de noter que l'étude OLE fournira des informations sur le profil de sécurité à long terme et les niveaux de frataxine dans les tissus, ainsi qu'un premier aperçu de l'expérience en vie réelle de l'auto-administration par les patients ou de l'administration par un soignant.

Les participants qui ont terminé le traitement dans le récent essai de phase 2 d'exploration des doses, ou qui ont précédemment terminé un essai clinique de phase 1 de nomlabofusp sont potentiellement éligibles pour l'étude OLE. Les mesures cliniques recueillies au cours de l'essai seront comparées aux données d'un bras de contrôle synthétique dérivé des participants de la base de données FACOMS (Friedreich's Ataxia Clinical Outcome Measures Study). Pour augmenter la dose dans l'étude OLE, les données de la cohorte de 50 mg de l'étude d'exploration de la dose de phase 2, ainsi que les données disponibles de la dose de 25 mg dans l'étude OLE, seront soumises à l'examen de la FDA en raison du maintien de l'arrêt clinique partiel.

Les premières données de l'étude OLE sont attendues au quatrième trimestre 2024. Nomlabofusp est une protéine de fusion recombinante destinée à délivrer de la frataxine humaine dans les mitochondries des patients atteints d'ataxie de Friedreich qui ne peuvent pas produire suffisamment de cette protéine essentielle. Nomlabofusp a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare, la désignation Fast Track et la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne et la désignation PRIME par l'Agence européenne des médicaments.