LogicBio® Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a levé le blocage clinique de la demande de nouveau médicament expérimental (IND) LB-001 de la société, permettant ainsi de reprendre le recrutement des patients dans l'essai de phase 1/2 SUNRISE pour les patients pédiatriques atteints d'acidémie méthylmalonique. Dans sa lettre, la FDA a reconnu que la société avait traité de manière satisfaisante tous les problèmes liés à la suspension clinique. La société a lancé des activités pour reprendre le dosage dès que possible.

Comme annoncé précédemment, la FDA a placé le IND pour LB-001 en attente clinique suite à l'apparition de deux événements indésirables graves, catégorisés comme des cas de microangiopathie thrombotique (TMA), dans l'essai SUNRISE de la société. Les deux cas de TMA se sont résolus en quelques semaines. Dans le cadre de la levée de la suspension clinique, LogicBio a modifié le protocole SUNRISE d'une manière qui reflète son dialogue avec la FDA.

LogicBio prévoit de procéder au dosage après avoir mis en œuvre les modifications apportées au protocole SUNRISE, qui comprennent des mesures de surveillance renforcées, telles que des tests fréquents de l'activation du complément, une caractéristique de la TMA, ainsi que l'utilisation d'un inhibiteur du complément en cas de résultats de laboratoire indiquant une TMA potentielle. LogicBio prévoit de traiter les prochains patients, qui peuvent être âgés d'à peine six mois, à la dose de 5e13 vg/kg et d'évaluer continuellement les résultats de sécurité. Suite à la levée de l'attente clinique, la société a annoncé qu'elle rétablit ses précédentes prévisions et qu'elle prévoit de présenter les données cliniques intermédiaires de l'essai SUNRISE d'ici la fin du deuxième trimestre de 2022.