Lysogene fournit une mise à jour médicale. Tout d'abord, Lysogene a administré à un premier patient en France la thérapie génique expérimentale LYS-GM101 à l'hôpital Armand Trousseau (AP-HP). Il s'agit du troisième patient traité avec le LYS-GM101 dans le cadre de l'essai clinique mondial de conception adaptative (NCT04273269) chez des enfants atteints de gangliosidose GM1. Le recrutement du quatrième patient de la cohorte de sécurité est en cours, après quoi Lysogene commencera le traitement des 12 patients de la cohorte de confirmation de l'efficacité. Deuxièmement, Lysogene a nommé un directeur médical expérimenté, le Dr Marie Trad, à compter du 1er février 2022. Avec plus de trente ans d'expérience en développement clinique et pharmaceutique dans le domaine des maladies neurologiques, le Dr Marie Trad, M.D., apporte ses connaissances approfondies et son expertise pour diriger le développement clinique global du pipeline de thérapie génique de Lysogene depuis les premières étapes du cycle de vie jusqu'aux étapes de post-commercialisation. Le Dr Trad est un neurologue certifié et un neuroradiologue qualifié de l'Université Pierre et Marie Curie, Paris, France. Après plus de dix ans de pratique clinique, le Dr Trad a rejoint l'industrie bio-pharmaceutique en 2000, où il a occupé divers postes stratégiques de haut niveau, tant dans le secteur biopharmaceutique que dans celui des sociétés de recherche sous contrat. Ses compétences polyvalentes et son expérience significative en neurologie, ainsi que ses solides relations avec les centres d'essais cliniques spécialisés et les principaux leaders d'opinion, font du Dr Trad un ajout stratégique à l'équipe de Lysogene. Enfin, Lysogene fera deux présentations orales au WORLDSymposium�, qui se tiendra du 7 au 11 février 2022 à San Diego, aux États-Unis. Le Dr Ralph Laufer, directeur scientifique de Lysogene, présentera de nouvelles données sur les biomarqueurs issues de l'essai clinique en cours sur l'AAVance chez les enfants atteints de MPS IIIA. Karen Aiach, présidente-directrice générale de Lysogene, présentera les données préliminaires de sécurité de l'étude clinique adaptative en cours chez les enfants atteints de gangliosidose GM1.