Mallinckrodt plc a annoncé qu'elle avait récemment partagé les résultats de sa dernière recherche sur l'économie de la santé concernant Acthar Gel (injection de corticotropine de dépôt) pour les patients atteints de sarcoïdose symptomatique avancée et de syndrome néphrotique (SN) lors de l'Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) Nexus 2023 à Orlando, en Floride, du 16 au 19 octobre 2023. Acthar est un mélange complexe d'origine naturelle d'analogues de l'hormone adrénocorticotrope et d'autres peptides hypophysaires. Le gel Acthar est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de plusieurs troubles auto-immuns et conditions médicales connues pour provoquer une inflammation.

Dans un poster (D20) intitulé "Cost-Effectiveness of Acthar Gel versus Standard of Care for the Treatment of Advanced Symptomatic Sarcoidosis", les résultats d'une analyse coût-efficacité d'Acthar Gel et des traitements standard de soins (SoC) sur deux et trois ans chez des patients atteints de sarcoïdose symptomatique avancée aux États-Unis ont été présentés. Les patients ont été suivis à la fin d'un cycle de trois mois pour une réponse partielle ou complète. Les paramètres cliniques et les données sur l'utilité de la santé proviennent de l'essai PULSAR (NCT03320070) et l'utilisation des soins de santé, les coûts et les désutilités proviennent de la littérature publiée.

Du point de vue du payeur - y compris le traitement et les coûts médicaux directs - les résultats de cette analyse ont montré que le gel Acthar par rapport au SoC a entraîné un rapport coût-efficacité différentiel (ICER) de 134 796 $ par année de vie ajustée sur la qualité (QALY) et de 39 179 $ par QALY sur deux et trois ans, respectivement.

D'un point de vue sociétal - y compris les coûts de traitement, les coûts médicaux directs et les coûts indirects (soins, perte de productivité, formation liée au travail) - Acthar par rapport à la SoC s'est traduit par un coût plus élevé que la SoC. Acthar par rapport à SoC a donné lieu à un RCED de 117 622 $ par QALY sur deux ans et de 21 967 $ par QALY sur trois ans.

Les données d'entrée du modèle utilisées dans l'analyse ont été dérivées ou extrapolées à partir de l'essai clinique PULSAR ou de la littérature publiée, ce qui peut ne pas refléter l'expérience réelle ou entraîner une sous-estimation ou une surestimation des résultats. Le paradigme de soins simplifié utilisé pour le modèle peut ne pas refléter la complexité de la sarcoïdose. La réponse clinique était basée sur des scores composites de traitement de la sarcoïdose, ce qui pourrait entraîner des variations dans les estimations du rapport coût-efficacité.

En outre, un poster (N1) intitulé "Nephrotic Syndrome : Patient Characteristics, Treatment Patterns, and Related Outcomes After Treatment with Acthar Gel or Comparable Standard of Care in a Large Administrative Claims Database" (Caractéristiques des patients, schémas de traitement et résultats connexes après traitement par le gel Acthar ou par un traitement standard comparable dans une grande base de données administrative) a détaillé les résultats d'une étude de cohorte rétrospective et observationnelle caractérisant les patients atteints de syndrome néphrotique qui ont commencé à prendre de l'Acthar ou d'autres traitements utilisés après les corticostéroïdes ou les inhibiteurs de la calcineurine. Dans cette étude, le traitement de la NGS par Acthar pour la protéinurie et d'autres traitements (azathioprine, chlorambucil, cyclophosphamide, mycophénolate mofétil ou rituximab) a été analysé par l'intermédiaire d'une grande base de données commerciale de demandes de remboursement (Symphony Health). Les patients avaient un diagnostic confirmé de SN, étaient âgés de 18 ans ou plus et avaient 12 mois d'inscription continue avant et après l'indexation.

Dans cette analyse, après le traitement par Acthar Gel, on a observé une réduction significative de la proportion de patients (n=315) prenant des corticostéroïdes (66% ; n=209 vs. 51% ; n=162, p < 0.001), de patients en utilisation prolongée (=60 jours) de corticostéroïdes (37% ; n=117 à 25% ; n=80, p < 0.001), et de la dose quotidienne moyenne de corticostéroïdes (32,1 ± 21,3 à 21,7 ± 21,1, p=0.001) par rapport à l'état initial. La cohorte Acthar Gel a connu une augmentation du nombre de patients en dialyse (6 % ; n=20 à 14 % ; n=45, p < 0,001), mais aucun changement n'a été signalé dans les transplantations rénales (10 % ; n=30 à 10 % ; n=32, p=0,774) ou les complications liées à la transplantation (6 % ; n=18 à 6 % ; n=19, p=1,000).

La cohorte de comparaison de patients prenant d'autres traitements (n=6 812) comptait moins de patients en dialyse (16% ; n=1 105 à 12% ; n=823, p < 0.001), mais une augmentation des transplantations rénales (19% ; n=1 315 à 22% ; n=1 475, p < 0.001) et des complications liées à la transplantation (8% ; n=547 à 10% ; n=681, p < 0.001).