MeiraGTx Holdings plc a annoncé des résultats cliniques positifs de l'étude de phase 1 AQUAx de l'AAV2-hAQP1 pour le traitement de la xérostomie radio-induite (RIX) de grade 2/3. Essai de phase 1 AQUAx de l'AAV2-hAPQ1 pour le traitement de la xérostomie radio-induite de grade 2/3 : AQUAx est une étude ouverte, multicentrique, d'escalade de dose d'une administration unique d'AAV2-hAQP1 à une ou aux deux glandes parotides chez des participants souffrant d'hypofonction salivaire radio-induite et de xérostomie de grade 2/3. Il y a eu 4 cohortes de doses croissantes avec 3 participants par cohorte pour les participants traités unilatéralement et bilatéralement.

Tous les participants ont été suivis pendant un an après le traitement dans le cadre de l'étude de phase 1 AQUAx et ont ensuite été inclus dans une étude de suivi à long terme pour une durée totale de 5 ans. Le critère d'évaluation principal était l'innocuité et les critères d'évaluation secondaires comprenaient l'évolution, entre le début de l'étude et 12 mois, des mesures des symptômes de xérostomie rapportées par les patients à l'aide du Global Rate of Change Questionnaire (GRCQ) et du Xerostomia Questionnaire (XQ). En outre, le débit de la salive entière a été évalué.

L'étude a été menée dans 4 centres, dont 3 aux États-Unis et 1 au Canada. Le traitement semble sûr et bien toléré à chaque dose testée, sans toxicité limitant la dose ni effets indésirables graves liés au traitement. Données d'efficacité présentées par les 24 participants traités dans le cadre de l'étude AQUAx : Améliorations observées dans les deux évaluations des symptômes de xérostomie rapportées par les patients, le Global Rate of Change Questionnaire (GRCQ) et le Xerostomia Questionnaire (XQ), dans les cohortes traitées unilatérales et bilatérales 12 mois après le traitement ; des améliorations du flux salivaire ont été observées dans les cohortes unilatérales et bilatérales ; les premières données de suivi à long terme suggèrent une durabilité de l'amélioration jusqu'à au moins 3 ans après le traitement.

Questionnaire de McMaster sur le taux de changement global (GRCQ) : Cohortes bilatérales (n=12) à 12 mois : 10/12 (83 %) des participants à 12 mois ont déclaré que les symptômes de sécheresse buccale s'étaient améliorés après le traitement ; chacun de ces 10 participants a évalué les changements dans les scores de xérostomie comme étant " importants " ou " très importants ", avec un score de 2 ou plus à 12 mois. avec un score de 2 ou plus à 12 mois ; 5 participants ont évalué le changement des symptômes de xérostomie avec les scores d'amélioration les plus élevés de 6 ou 7 dénotant une amélioration très importanteac ; aucun participant n'a rapporté d'aggravation des symptômes de xérostomie. Cohortes unilatérales (n=12) à 12 mois : 8/12 participants à 12 mois ont déclaré que les symptômes de sécheresse buccale s'étaient améliorés après le traitement ; chacun de ces 8 participants a évalué les changements dans les scores de xérostomie comme étant acimportantsac ou actrès importantsac avec un score de 2 ou plus à 12 mois ; 4 de ces participants ont évalué le changement des symptômes de xérostomie avec les scores d'amélioration les plus élevés de 6 ou 7 indiquant une amélioration aca très importanteac ; L'amélioration des symptômes de xérostomie a persisté pendant 2 ans chez 4 participants et 3 ans chez 3 participants qui ont atteint ces points de temps ; Aucun participant n'a signalé une aggravation des symptômes de xérostomie. Cohortes combinées unilatérales et bilatérales : Dans l'ensemble, l'amélioration moyenne du score GRCQ était plus importante chez les participants traités bilatéralement que chez ceux traités unilatéralement ; les améliorations se sont maintenues et ont augmenté avec le temps dans les cohortes unilatérales et bilatérales ; un changement de 2 points dans le GRCQ est considéré comme important par les patients ; des changements de 3 points ou plus sont considérés comme une amélioration substantielle par rapport à la norme de soins et comme une acLes cohortes traitées unilatéralement ont obtenu une amélioration globale de >3 points à 12 mois ; Les cohortes traitées bilatéralement ont obtenu une amélioration globale de >3 points à 2 mois et une amélioration globale de 4 points à 6 mois, cette amélioration de 4 points étant maintenue à 12 mois.