Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : MIRM) a annoncé aujourd’hui que le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a recommandé un remboursement public du LIVMARLI® (solution orale de maralixibat) pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG), sous certaines conditions. Cette annonce fait suite à l’autorisation de Santé Canada de LIVMARLI pour cette indication en 2023.

« La recommandation de remboursement positive du LIVMARLI par l’ACMTS est une étape importante pour les patients souffrant des effets débilitants du prurit cholestatique lié au syndrome d’Alagille », a déclaré Chris Peetz, chef de la direction de Mirum. « Il est essentiel d’accélérer l’accès à ce traitement significatif dans toutes les provinces, car il s’agit du premier et du seul traitement approuvé disponible pour cette indication au Canada. Ces patients souffrent énormément des effets débilitants et perturbateurs du syndrome d’Alagille, qui se manifeste souvent dès la petite enfance. »

« La recommandation de l’ACMTS concernant le remboursement de LIVMARLI constitue une avancée significative dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille. Je suis heureuse que LIVMARLI devienne plus accessible au Canada, où j’ai constaté le besoin critique d’un traitement contre les démangeaisons causées par la cholestase », a déclaré la Dre Binita Kamath, directrice du programme d’hépatologie et scientifique associée principale à l’Hôpital pour enfants malades (SickKids), à Toronto, au Canada.

« Cette recommandation est extrêmement importante, car elle est porteuse d’espoir pour les patients et leurs familles qui souffrent depuis trop longtemps des effets perturbateurs et douloureux du prurit », a déclaré Roberta Smith, présidente de l’Alagille Syndrome Alliance et mère d’une fille atteinte de SAG. « Nous sommes reconnaissants envers l’ACMTS d’avoir assuré le soutien de ce nouveau médicament important. »

La recommandation de l’ACMTS est fondée sur les données de l’étude pivot ICONIC, qui comprend six années de données dans l’ensemble du programme clinique LIVMARLI, ce qui constitue un solide ensemble de preuves chez les patients atteints de prurit cholestatique associé au SAG. Les données de l’étude ICONIC ont démontré des réductions statistiquement et cliniquement significatives du prurit par rapport au placebo, ainsi que des réductions significatives des acides biliaires sériques, qui ont toutes deux été maintenues durablement pendant plusieurs années de traitement.

LIVMARLI est également approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG) aux États-Unis et en Europe, ainsi que pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) aux États-Unis et en Europe.

Le syndrome d’Alagille est une maladie génétique rare causée par des anomalies des voies biliaires qui peut entraîner une maladie hépatique progressive. Des canaux biliaires malformés ou réduits provoquent une cholestase, c’est-à-dire l’accumulation d’acides biliaires dans le foie, ce qui entraîne une inflammation et des lésions hépatiques et empêche le foie de fonctionner correctement. Dans les cas du SAG, la cholestase est associée à un prurit, qui est l’une des indications les plus courantes de la transplantation hépatique chez les patients atteints de SAG.

Au sujet de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)

La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du transporteur des acides biliaires iléaux (IBAT) administré par voie orale une fois par jour et le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG) âgés de trois mois et plus et de la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) âgés de cinq ans et plus.

LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l’IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG de deux mois et plus, et par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SGAL. Pour en savoir plus pour les résidents des États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.

Mirum a également soumis LIVMARLI pour approbation en Europe dans le traitement de la CIFP pour les patients âgés de deux mois et plus.

LIVMARLI a reçu la désignation de traitement de pointe pour le SAG et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et la CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours avec LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de Mirum sur le site Web de la société.

RENSEIGNEMENTS IMPORTANTS SUR L’INNOCUITÉ

LIVMARLI ne doit pas être utilisé chez les patients atteints de CIFP de type 2 qui présentent une anomalie grave de la protéine de la pompe d’exportation du sel biliaire (BSEP).

LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires, notamment :

Lésion au foie. Les modifications de certains tests hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP, mais peuvent s’aggraver pendant le traitement. Ces changements peuvent être le signe d’une lésion au foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un jaunissement de la peau ou du blanc de l’œil, des urines foncées ou brunes, des douleurs sur le côté droit de l’estomac (abdomen), des ballonnements dans la région de l’estomac, une perte d’appétit, des saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que d’habitude.

Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux). LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y compris de la diarrhée et des douleurs à l’estomac. Votre professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller l’apparition ou l’aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y compris des douleurs à l’estomac, de la diarrhée, du sang dans vos selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou plus graves que d’habitude.

Une affection appelée carence en vitamines liposolubles causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A, D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP, mais elle peut s’aggraver pendant le traitement. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets secondaires courants.

Renseignements posologiques pour les États-Unis
SmPC de l’UE
Monographie canadienne

À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique qui se consacre à la transformation du traitement des maladies rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois médicaments approuvés : solution orale de LIVMARLI® (maralixibat), capsules de CHOLBAM® (acide cholique) et comprimés de CHENODAL® (chénodiol).

LIVMARLI, un inhibiteur de l’IBAT, est approuvé pour le traitement de deux maladies hépatiques rares touchant les enfants et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et dans d’autres régions du monde. Il est également approuvé aux États-Unis pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de CIFP âgés de cinq ans et plus. Mirum a déposé une demande d’autorisation en Europe pour le traitement de la CIFP chez les patients âgés de deux mois et plus. CHOLBAM est approuvé par la FDA pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement d’appoint des troubles peroxysomaux chez les patients qui présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique. La FDA a reconnu la nécessité médicale de CHENODAL pour le traitement des patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (XCT).

Le projet de Mirum en phase avancée de développement comprend deux traitements expérimentaux pour des maladies hépatiques débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT, est évalué dans le cadre de deux études potentiellement homologuées, y compris l’essai clinique VISTAS de phase 2b pour la cholangite sclérosante primitive et l’essai clinique VANTAGE de phase 2b pour la cholangite biliaire primitive. Enfin, CHENODAL a été évalué dans le cadre d’un essai clinique de phase 3, RESTORE, pour traiter les patients atteints de CTX avec des résultats positifs rapportés en 2023.

Pour en savoir plus sur Mirum, visitez mirumpharma.com et suivez Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter.

Énoncés prospectifs

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont des « énoncés prospectifs » au sens de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des énoncés concernant, entre autres, le succès commercial potentiel de LIVMARLI au Canada et dans d’autres territoires approuvés et les améliorations supplémentaires de la maladie au-delà du prurit. Ces énoncés étant soumis à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces énoncés. Des mots comme « sera », « prévu », « potentiel » et autres expressions similaires ont pour but d’identifier les énoncés prospectifs. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui peuvent s’avérer incorrectes ou ne jamais se matérialiser. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en raison de divers risques et incertitudes, qui incluent, sans s’y limiter, les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général, l’impact des événements géopolitiques et macroéconomiques, et les autres risques décrits dans les documents déposés par Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris son dernier rapport annuel sur le formulaire 10-K, tel que mis à jour par les rapports trimestriels ultérieurs sur le formulaire 10-Q. Tous les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué de presse ne sont valables qu’à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum décline toute obligation de mettre à jour ces énoncés en vue de refléter les événements se produisant ou les circonstances survenant après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l’exige.