Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que le Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CDEC) de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a recommandé le remboursement public de LIVMARLI® (solution orale de maralixibat) pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS), sous certaines conditions. Cette annonce fait suite à l'autorisation par Santé Canada de LIVMARLI dans cette indication en 2023. La recommandation de l'ACMTS est fondée sur les données de l'étude pivot ICONIC qui comprend six années de données du programme clinique LIVMARLI, ce qui constitue un solide corpus de preuves chez les patients souffrant de prurit cholestatique dans le cadre du syndrome d'Alagille.

Les données de l'étude ICONIC ont démontré des réductions statistiquement significatives et cliniquement significatives du prurit par rapport au placebo, ainsi que des réductions significatives des acides biliaires sériques, qui ont toutes deux été maintenues durablement pendant plusieurs années de traitement. LIVMARLI est également approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis et en Europe, et pour la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) aux États-Unis et en Europe. L'ALGS est une maladie génétique rare causée par des anomalies des voies biliaires qui peuvent entraîner une maladie hépatique progressive.

Des canaux biliaires malformés ou réduits provoquent une cholestase, c'est-à-dire l'accumulation d'acides biliaires dans le foie, ce qui entraîne une inflammation et des lésions hépatiques et empêche le foie de fonctionner correctement. La cholestase dans l'ALGS est associée à un prurit qui est l'une des indications les plus courantes de transplantation hépatique dans l'ALGS. LIVMARLI® (maralixibat), solution orale, est un inhibiteur du transporteur iléal d'acides biliaires (IBAT) administré par voie orale une fois par jour et le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) âgés de trois mois ou plus et de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) âgés de cinq ans ou plus.

LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille âgés de deux mois et plus, et par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille. Pour plus d'informations pour les résidents américains, veuillez visiter LIVMARLI.com.