Mirum Pharmaceuticals, Inc. annonce que la Food and Drug Administration américaine a approuvé LIVMARLI (Maralixibat), solution orale, pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de cinq ans et plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive.
Le 13 mars 2024 à 23:00
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé LIVMARLI® ? (maralixibat) en solution orale pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de cinq ans et plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC). Mirum a également soumis une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour introduire une formulation plus concentrée de LIVMARLI, utilisée lors de l'étude MARCH, afin de permettre l'extension de l'étiquette pour les patients plus jeunes atteints de PFIC, plus tard dans l'année.
LIVMARLI est également approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus), au Canada et dans d'autres régions du monde. L'autorisation est basée sur les données de l'étude de phase 3 MARCH, le plus grand essai randomisé mené dans le PFIC, avec 93 patients de différents types génétiques PFIC, y compris PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6, et un statut mutationnel non identifié.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies rares et orphelines débilitantes. Elle possède trois médicaments : LIVMARLI (maralixibat) solution orale (Livmarli), Cholbam (acide cholique) capsules, et Chenodal (chenodiol) comprimés. Livmarli est un inhibiteur du transporteur iléal d'acides biliaires (IBAT) à absorption minimale, administré par voie orale (IBATi), qui est utilisé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis et dans divers autres pays, et pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) aux États-Unis. Le Cholbam est utilisé pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement d'appoint des troubles peroxysomaux. L'entreprise fait également progresser son produit candidat, le volixibat, pour le traitement des patients adultes atteints de maladies cholestatiques du foie.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. annonce que la Food and Drug Administration américaine a approuvé LIVMARLI (Maralixibat), solution orale, pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de cinq ans et plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive.