NeuBase Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie au stade préclinique. Elle développe une plateforme modulaire d'oligo antisens (PATrOL) à base d'acide peptide-nucléique (ANP) pour traiter les maladies génétiques, avec une approche unique et cohérente. Les programmes de la société sont NT-0100 pour la maladie de Huntington, NT-0200 pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et NT-0300 pour les cancers induits par le gène KRAS. Le programme NT-0100 est un programme thérapeutique basé sur PATrOL, développé pour cibler l'expansion mutante dans l'ADN ou l'ARN de la maladie de Huntington. Le programme NT-0200 est un programme thérapeutique PATrOL développé pour cibler l'expansion mutante dans l'ARN de la maladie DM1. Le programme NT-0300 est un programme thérapeutique activé par PATrOL en cours de développement pour cibler le gène KRAS muté. La société utilise sa plateforme pour traiter les maladies d'origine génétique, en se concentrant initialement sur l'inhibition des gènes dans la DM1, la maladie de Huntington, l'oncologie et les applications d'édition de gènes. Elle s'est également concentrée sur l'identification et l'évaluation de multiples indications en vue d'un développement potentiel.
NEUBASE THERAPEUTICS, INC. 
