Zurich (awp) - Le groupe pharmaceutique Novartis a obtenu pour son produit branaplam en développement le statut de médicament "orphelin" pour le traitement des patients souffrant de la maladie de Huntington (MH), auprès des autorités sanitaires américaines (FDA).

Il s'agit une maladie neurodégénérative rare du système nerveux central caractérisée par des mouvements involontaires choréiques, des troubles comportementaux, des troubles psychiatriques et une démence. Il n'existe actuellement pas de traitement pouvant ralentir l'évolution de ces maux.

Le géant bâlois compte maintenant lancer un programme de développement pour le branaplam afin de déterminer s'il a le potentiel pour devenir un traitement qui pourrait améliorer quelque peu l'état de santé des patients vivant avec maladie rare.

Une étude de phase clinique IIb devrait être entamée en 2021.

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