ONO Pharmaceuticals Co., Ltd. a annoncé avoir terminé le recrutement des patients cibles du premier bras (partie A) de l'étude PROSPECT, un essai clinique de phase 2 évaluant l'innocuité et l'efficacité du tirabrutinib (ONO-4059) chez des patients américains atteints d'un lymphome primaire du système nerveux central (R/R PCNSL) récidivant ou réfractaire. Le premier volet (partie A) de l'étude PROSPECT évalue l'innocuité et l'efficacité du tirabrutinib chez des patients atteints d'un PCNSL R/R ayant déjà reçu un traitement à base de méthotrexate à forte dose. Le recrutement est maintenant terminé pour la partie A. ONO PHARMA continue de recruter des patients atteints de PCNSL nouvellement diagnostiqués et précédemment non traités dans le second bras de l'étude (partie B), évaluant le tirabrutinib en association avec l'un des deux régimes à base de méthotrexate à forte dose en tant que traitement de première ligne dans l'étude PROSPECT (theprospectstudy.com et clinicaltrials.gov).

Le PCNSL est un lymphome non hodgkinien extranodal rare et agressif dont les taux de survie sont historiquement faibles. Le PCNSL affecte le cerveau, ses membranes protectrices, la moelle épinière et/ou les yeux, sans atteinte systémique au moment du diagnostic. Aux États-Unis, l'incidence du PCNSL est d'environ cinq personnes sur 1 000 000 par an, avec des taux plus élevés chez les personnes âgées de plus de 65 ans.

Le tirabrutinib est un inhibiteur irréversible et hautement sélectif de la tyrosine kinase de Bruton, découvert par ONO PHARMA au Japon. En mars 2023, la Food and Drug Administration américaine a accordé au tirabrutinib le statut de médicament orphelin pour le traitement du PCNSL. Le tirabrutinib est actuellement approuvé pour le traitement du PCNSL R/R au Japon, à Taiwan et en Corée du Sud.