Orphazyme A/S : flambe après des données positives en phase II/III

Orphazyme A/S, anciennement Orphazyme ApS, est une société danoise active dans l'industrie biopharmaceutique. Elle développe de nouvelles thérapies pour le traitement d'une famille de maladies génétiques. La société se concentre principalement sur le développement préclinique de médicaments pour le traitement des maladies de surcharge lysosomale (LSD), un groupe d'environ 50 maladies génétiques qui résultent de déficiences des enzymes lysosomales ou d'autres composants lysosomaux, et des maladies d'agrégation des protéines. Le candidat de la société, l'arimoclomol, stimule la production du système de sauvetage des protéines des cellules, les protéines de choc thermique, qui aident les protéines mal repliées à retrouver leur forme fonctionnelle ou, si cela n'est pas possible, à les éliminer des cellules par le biais du système de recyclage des cellules, les lysosomes, afin qu'elles ne forment plus d'agrégats toxiques. L'entreprise collabore avec des institutions académiques en Europe et aux États-Unis.