Fonds et ETFs Passage Bio, Inc.

Passage Bio, Inc. est une société de médicaments génétiques en phase clinique qui se consacre à l'amélioration de la vie des patients atteints de maladies neurodégénératives. Son produit candidat clinique, PBFT02, cherche à augmenter les niveaux de progranuline pour restaurer la fonction lysosomale et ralentir la progression de la maladie dans une variété de maladies neurodégénératives. PBFT02 utilise une capside de virus adéno-associé pour délivrer un gène de granuline fonctionnel, ou GRN, codant pour la progranuline, au cerveau par administration intra cisterna magna. L'indication principale du PBFT02 est la démence frontotemporale, ou DFT, causée par une déficience en progranuline, ou FTD-GRN. Ses programmes de développement comprennent le PBFT02 pour le traitement de la DFT-GRN, le PBFT02 pour le traitement de la DFT-C9orf72 et de la sclérose latérale amyotrophique, et le PBFT02 pour le traitement de la maladie d'Alzheimer. Ses produits candidats cliniques comprennent PBGM01, PBKR03 et PBML04. Elle a un programme de recherche préclinique sans nom qui explore de multiples cibles thérapeutiques potentielles pour la maladie de Huntington.