Lantheus Holdings, Inc. et POINT Biopharma Global Inc. ont annoncé des résultats préliminaires statistiquement significatifs de l'étude pivot de phase 3 SPLASH évaluant l'efficacité et la sécurité de 177Lu-PNT2002, une thérapie par radioligands ciblant l'antigène membranaire spécifique de la prostate (PSMA), chez des patients atteints d'un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) après progression d'un inhibiteur de la voie du récepteur des androgènes (ARPI). L'essai SPLASH a atteint son objectif principal, démontrant une survie médiane sans progression radiographique (rPFS) selon une revue centrale indépendante en aveugle de 9,5 mois pour les patients traités par ARPI dans le bras de contrôle, soit une réduction statistiquement significative de 29% du risque de progression radiographique ou de décès (hazard ratio [HR] 0,71 ; p=0,0088). Au moment de l'analyse, les résultats intermédiaires sur la survie globale (OS) n'étaient pas encore mûrs (46 % des événements OS cibles spécifiés dans le protocole ont été atteints), le HR était de 1,11.

Les sociétés prévoient des données de suivi supplémentaires en 2024 avant la soumission potentielle d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA). 177Lu-PNT2002 a démontré un profil de sécurité favorable avec des événements indésirables apparus au cours du traitement (TEAE) de grade 3 selon les Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), des TEAE graves et des TEAE ayant conduit à l'arrêt du traitement à des taux plus faibles dans le bras 177Lu-PNT2002 que dans le bras ARPI (30,1%, 17,1% et 1,9% vs. 36,9%, 23,1% et 6,2%, respectivement).

L'étude ouverte a randomisé 412 patients atteints de mCRPC exprimant la PSMA, ayant progressé sous traitement ARPI et ayant refusé ou n'étant pas éligibles à la chimiothérapie, selon un ratio de randomisation 2:1 (177Lu-PNT2002 : groupe de contrôle). A propos de 177Lu-PNT2002 est un candidat radioligand thérapeutique ciblant la PSMA et basé sur le lutécium 177, qui associe un ligand ciblant la PSMA, le PSMA-I&T, à un radio-isotope bêta-émetteur, le lutécium-177, sans porteur ajouté. En décembre 2022, Lantheus Holdings, Inc. a obtenu de POINT les droits exclusifs de commercialisation mondiale (à l'exception de certains territoires asiatiques) du 177Lu-PNT2002.

En avril 2023, la FDA a accordé la désignation Fast Track au 177Lu-PNT2002 pour le traitement de la mCRPC. La procédure Fast Track est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments destinés à traiter des conditions graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Ces déclarations prospectives sont basées sur les plans, estimations et attentes actuels qui sont soumis à des risques et incertitudes susceptibles d'entraîner une différence matérielle entre les résultats réels et ceux décrits dans les déclarations prospectives, notamment (i) les résultats de l'essai SPLASH une fois que les données complètes seront disponibles ; (ii) un retard dans l'obtention, ou l'impossibilité d'obtenir, des résultats positifs dans le cadre de l'essai SPLASH.