Regeneron Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a étendu l'approbation de Praluent® (alirocumab) en tant qu'adjuvant au régime alimentaire et à d'autres thérapies visant à réduire le cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) aux patients pédiatriques âgés de 8 ans et plus souffrant d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH). L'hypercholestérolémie familiale (HF) est une maladie héréditaire causée par des mutations dans l'un de plusieurs gènes qui contrôlent la façon dont l'organisme traite le cholestérol, ce qui peut entraîner des taux très élevés de LDL-C (mauvais cholestérol). La FH peut se présenter sous deux formes : l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH), qui se développe lorsqu'un gène muté est hérité des deux parents.

Praluent est autorisé pour le traitement des enfants et des adultes atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote et des adultes atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote. L'autorisation est basée sur un essai multicentrique randomisé de phase 3 évaluant des patients pédiatriques âgés de 8 à 17 ans atteints d'HFH, dont le taux de LDL-C était supérieur ou égal à 130 mg/dL et qui étaient déjà traités par des médicaments hypolipidémiants. Les patients ont été randomisés pour recevoir Praluent (N=101) ou un placebo (N=52) toutes les deux ou quatre semaines dans deux cohortes consécutives.

Les patients ayant reçu Praluent toutes les quatre semaines présentaient un taux de LDL-C inférieur de 31 % à celui du placebo après 24 semaines (intervalle de confiance à 97,5 % : -45,0 % à -17,9 % ; p < 0,0001). Des améliorations d'autres paramètres lipidiques clés ont également été observées. Les résultats de l'étude ont été récemment publiés dans le Journal of the American Medical Association Pediatrics.

Aucun nouvel effet indésirable n'a été identifié dans cet essai, et le profil de sécurité était cohérent avec le profil de sécurité observé chez les adultes atteints d'HeFH. Dans l'ensemble des essais de Praluent chez des patients atteints d'hyperlipidémie primaire (N=2 476), les effets indésirables les plus fréquents (=5%) observés plus fréquemment avec Praluent qu'avec le placebo ont été les réactions au site d'injection (7%), la grippe (6%) et la diarrhée (5%).